血友病は、血栓を形成して出血を止めるのに役立つ特定の凝固因子の不足によって特徴づけられる血液疾患です。
血友病の主な治療法は、凝固因子が不足している血友病患者さんに供給する置換療法です。
血友病の主な治療法は、血液凝固因子が不足している患者さんに血液凝固因子を補充する補充療法です。
Recombinant clotting factor concentrates
遺伝子組み換えの凝固因子で、健常人の凝固因子と似たようなものである。
血友病Aの治療には、コバルトリ、コゲネート、アドベート、アフスティラ、ニューウィッグ、リコンビネート、ザインサなどの遺伝子組み換え凝固因子VIIIが使用されています。
半減期延長製剤
組換え凝固因子は、より安定になるように改変することができるので、簡単に分解されず、長く「生きる」ことができるようになるのです。
組み換え凝固因子の安定性を高める方法の1つに、凝固因子にポリエチレングリコール（PEG）という分子を結合させるPEG化という方法があります。 Bax 855、Adynovate（PEG化Advate）、N8-GPは血友病Aの治療薬として承認されているPEG化凝固因子であり、Refixia（N9-GP）は血友病Bの治療薬として承認されているPEG化凝固因子である。
Another approach to extend the half-life of clotting factors is with fusion to albumin, which is a protein that naturally occurs in the blood. The albumin-fused factor IX, CSL654 (Idelvion), is a treatment for hemophilia B.
The third approach is the fusion of a recombinant clotting factor to the so-called Fc fragment (fragment crystallizable region) of antibodies. Eloctate is an Fc-fused product for hemophilia A and Alprolix for hemophilia B.
Plasma-derived clotting factor concentrates
Plasma is the liquid part of blood, which contains proteins such as albumin, antibodies, and clotting factors. Clotting factors may be purified from the plasma of healthy donors and used to treat hemophilia patients.
血漿由来の凝固因子の中には、もう一つの凝固蛋白であるフォンウィルブラント因子を含む製品もあります。 アルファー酸、ヒューメイトP、コアテDVIは血友病Aの治療薬です。また、アルファー酸、ヒューメイトPは、フォンウィルブランド因子が十分にないフォンウィルブランド病の治療薬として使用されています。
ヘモレブンは、血友病Cの治療のための第XI因子濃縮製剤で、ヨーロッパでは入手できますが、米国では入手できません。
デスモプレシンは、バソプレシンに似ており、凝固第VIII因子とフォンウィルブランド因子の放出を促進する自然発生的なホルモンです。
抗体
ヘムリブラは、凝固因子IXaおよびXと結合する抗体です。
バイパス剤
凝固因子による治療を受けている患者は、これらの因子に対する抗体や阻害剤を発症し、治療が効かなくなることがあります。 このような患者さんには、代替治療としてバイパス剤が使用されます。
フェイバには、プロトロンビンをトロンビンに変換するのに役立ついくつかの血液凝固因子が含まれています。
ノボセブンRTは、血栓形成に必要なフィブリンというタンパク質の産生を促進するヒト凝固因子VIIaに類似しています。
ファイバーとノボセブンRTは、いくつかの型の血友病の治療に使用できます。
オビツールはブタ由来の組み換え第VIII因子で、後天性血友病Aの治療に使用されています。 後天性血友病の患者さんでは、自分自身の血液凝固第VIII因子に対する抗体ができますが、この抗体はブタ由来の血液凝固第VIII因子を攻撃することはありません。
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