Drug Combination Slows Progression Of ALS And Could Mark ‘New Era’ In Treatment

Zephyr/Science Source

進行の速いALSの患者は、AMX0035という2剤の組み合わせの実験薬を毎日投与されて、この薬剤を与えられなかった患者より機能についての標準指標で高いスコアを得ています。

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実験的な2つの薬の組み合わせは、ALSまたはルー・ゲーリッグ病としてよく知られている病気である筋萎縮性側索硬化症の患者の衰えを遅らせるようです。

この病気の進行が速い137人の患者を対象とした6ヶ月の研究では、AMX0035と呼ばれる2つの薬物の組み合わせを毎日投与された患者は、標準的な機能測定で数ポイント高いスコアを出したことが、9月3日号のThe New England Journal of Medicineで研究チームにより報告されました。

「患者さんは、食べ物を切ったりメールを打ったりするために手を使い続けたいと願っていますし、歩いたり階段を上ったりしたいと願っています」と、Paganoni博士は語りました。 「

この結果は、治療にはほど遠いものです。

さらに、ジャクソンビルのメイヨー・クリニックで神経変性疾患を研究しているTania Gendron氏は、「疾患修飾治療には大きな希望があります」と述べ、この研究には参加していません。 「

ALSは、筋肉の動きを制御する神経細胞を破壊します。 患者は通常、身体障害者となり、診断から5年以内に死亡します。

数十年間、ALSに対して食品医薬品局が承認した唯一の薬はリルゾールでしたが、これは1995年から販売され、患者の寿命を延ばすことが示されています。 その後、2017年にFDAはエダラボンを承認し、一部の患者が機能を長く保持できるようになりました。

AMX0035は、ALSの特徴である2種類の損傷から神経細胞を保護することで効果を発揮します。

AMX0035は、ALSの特徴である2種類の損傷から神経細胞を保護する働きを持ち、多くの患者がすでにリルゾールとエダラボンを服用していたにもかかわらず、研究において利益をもたらしました。

新旧の薬はすべて、病気を遅らせるために異なる方法で働くようだと、Paganoni氏は述べました。 「

AMX0035が寿命を延ばすのか、筋力を維持するのかは、まだ明らかではありません。

しかし、ALS協会と支援団体I AM ALSは共同で、例外を設けるようFDAに請願しました。

ALSでは、このような試験はおそらく約3年かかるでしょう」と、ALS協会の最高使命責任者Neil Thakur氏は言います。 「

ALS協会はAMX0035の研究資金を援助し、その成功に限定的な金銭的利害関係を有しています。

しかし、同協会の主な懸念は、別の研究を待つほど長生きできない患者であると、Thakur氏は述べました。

AMX0035は、承認に向けて非常に変わった道を歩んできました。

この薬は、まだ20代の大学生であるJosh CohenとJustin Kleeが設立した小さな会社Amylyxによって開発されました。

「統計学者から電話があったとき、会社中から歓声が聞こえてきました」と、Cohen氏は語ります。 「

しかし、彼らの高揚感は責任感と混ざり合っていたと、クレー氏は言います。「この結果は素晴らしいものですが、治療法ではありません。

その理由は、ALS患者の血液や髄液に現れる新しい生物学的マーカーを科学者が発見していることです。

その理由の一つは、ALS患者の血液や髄液に現れる新しい生物学的マーカーが科学者たちによって発見されていることです。

楽観的な見方をするもう1つの理由は、現在進行中の膨大な量の研究です。

「今がとてもエキサイティングなのは、現在、ALS患者を登録・募集している臨床試験が50以上あることです」と、ALS協会の研究担当副会長Kuldip Dave氏は述べます。 「そして、それらはすべて異なるターゲットを狙っているのです。