A hemofilia é uma desordem sanguínea que é caracterizada pela falta de fatores de coagulação específicos que ajudam a formar coágulos sanguíneos e parar o sangramento.
O tratamento primário para hemofilia é a terapia de reposição que fornece os fatores de coagulação a pacientes hemofílicos que não os possuem. Outros tratamentos aprovados para hemofilia incluem desmopressina, anticorpos, e agentes de bypass.
Concentração de fatores de coagulação recombinante
Os fatores de coagulação recombinante são geneticamente modificados e se assemelham a fatores de coagulação humana saudáveis.
Para o tratamento da hemofilia A, fatores de coagulação recombinante VIII são usados, incluindo Kovaltry, Kogenate, Advate, Afstyla, Nuwig, Recombinate, e Xyntha. Os fatores recombinantes IX, que incluem BeneFix, Ixinity, e Rixubis, são usados para tratar hemofilia B.
Produtos de meia-vida prolongada
Os fatores de coagulação recombinantes podem ser modificados de forma a torná-los mais estáveis, para que não se decomponham tão facilmente e “vivam” por mais tempo. A vantagem das moléculas de vida mais longa é que os pacientes podem reduzir a frequência das injeções.
Uma forma de aumentar a estabilidade dos fatores de coagulação recombinantes é através da PEGylation, que envolve a fixação da molécula de polietilenoglicol (PEG) ao fator de coagulação. Bax 855, Adynovate (que é PEGylated Advate), e N8-GP são fatores de coagulação PEGylated aprovados para o tratamento da hemofilia A. Refixia (N9-GP) é um fator de coagulação PEGylated aprovado para o tratamento da hemofilia B.
Another approach to extend the half-life of clotting factors is with fusion to albumin, which is a protein that naturally occurs in the blood. The albumin-fused factor IX, CSL654 (Idelvion), is a treatment for hemophilia B.
The third approach is the fusion of a recombinant clotting factor to the so-called Fc fragment (fragment crystallizable region) of antibodies. Eloctate is an Fc-fused product for hemophilia A and Alprolix for hemophilia B.
Plasma-derived clotting factor concentrates
Plasma is the liquid part of blood, which contains proteins such as albumin, antibodies, and clotting factors. Clotting factors may be purified from the plasma of healthy donors and used to treat hemophilia patients. Hemofil-M é um produto para hemofilia A, enquanto AlphaNine SD e Mononine são tratamentos para hemofilia B.
p>Alguns produtos de fatores de coagulação derivados do plasma contêm fator von Willebrand, outra proteína de coagulação. Os medicamentos Alphanate, Humate-P, e Koate-DVI são tratamentos para hemofilia A. Alphanate e Humate-P também são usados para o tratamento da doença de Von Willebrand, uma condição na qual os indivíduos não têm quantidades suficientes de fator von Willebrand.
Hemoleven é um concentrado de fator XI para o tratamento da hemofilia C. Está disponível na Europa mas não nos EUA.
Desmopressina
Desmopressina assemelha-se à vasopressina, um hormônio natural que estimula a liberação do fator VIII de coagulação e do fator von Willebrand. As formulações de desmopressina Stimate (um spray nasal) e DDAVP (em comprimidos) são usadas para tratar formas leves de hemofilia A e doença de von Willebrand.
Antibodies
Hemlibra é um anticorpo que liga os fatores de coagulação IXa e X. Ao juntar estas duas moléculas, facilita a coagulação.
Formantes de desvio
Patientes que são tratados com fatores de coagulação podem desenvolver anticorpos ou inibidores contra estes fatores, o que torna os tratamentos ineficazes. Os agentes de bypass são utilizados como tratamento alternativo nestes doentes. Eles também podem ser usados para tratar hemofilia adquirida, uma condição auto-imune na qual células imunes atacam erroneamente fatores de coagulação.
Feiba contém vários fatores de coagulação que ajudam a converter protrombina em trombina. A trombina está envolvida na formação de coágulos.
NovoSeven RT assemelha-se ao fator de coagulação humana VIIa, que promove a produção de fibrina, uma proteína necessária para a formação de coágulos.
Feiba e NovoSeven RT podem ser utilizados para o tratamento de várias formas de hemofilia.
Obizur é um fator VIII recombinante derivado de suínos que é utilizado para o tratamento da hemofilia A adquirida. Pacientes com hemofilia adquirida desenvolvem anticorpos contra o seu próprio fator VIII humano, mas estes anticorpos não atacam o fator VIII derivado de porcos.
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