Patienten mit einer schnell fortschreitenden Form von ALS, die tägliche Dosen einer experimentellen Zwei-Medikamenten-Kombination namens AMX0035 erhielten, schnitten bei einem Standardmaß für die Funktion besser ab als Patienten, die das Medikament nicht erhielten. Zephyr/Science Source hide caption
toggle caption
Zephyr/Science Source
Patienten mit einer schnell fortschreitenden Form der ALS, die tägliche Dosen einer experimentellen Zwei-Wirkstoff-Kombination namens AMX0035 erhielten, schnitten bei einer Standardmessung der Funktion besser ab als Patienten, die das Medikament nicht erhielten.
Zephyr/Science Source
Eine Kombination aus zwei experimentellen Medikamenten scheint den Verfall von Patienten mit amyotropher Lateralsklerose, einer Krankheit, die oft als ALS oder Lou-Gehrig-Krankheit bezeichnet wird, zu verlangsamen.
Eine sechsmonatige Studie mit 137 Patienten, die an einer schnell fortschreitenden Form der Krankheit leiden, ergab, dass diejenigen, die täglich eine Kombination aus zwei Medikamenten mit dem Namen AMX0035 erhielten, bei einer Standardmessung der Funktionsfähigkeit um mehrere Punkte besser abschnitten, berichtet ein Team in der Ausgabe vom 3. September des New England Journal of Medicine.
Der Unterschied war bescheiden, aber für die Patienten von Bedeutung, so Dr. Sabrina Paganoni. Sie ist die Hauptautorin und Forscherin am Sean Healey & AMG Center for ALS am Mass General und an der Harvard Medical School.
„Sie wollen weiterhin ihre Hände benutzen können, um ihr eigenes Essen zu schneiden und E-Mails zu tippen, oder sie wollen gehen und Treppen steigen können“, sagte Paganoni. „Und genau das haben wir in der Studie gemessen.“
Die Ergebnisse sind weit davon entfernt, ein Heilmittel zu sein. Dennoch bin ich davon überzeugt, dass wir am Beginn einer neuen Ära in der Erforschung der ALS-Behandlung stehen“, sagte Paganoni.
„Es besteht große Hoffnung auf eine krankheitsmodifizierende Behandlung“, fügte Tania Gendron hinzu, die sich an der Mayo Clinic in Jacksonville mit neurodegenerativen Erkrankungen beschäftigt und nicht an der Studie beteiligt war. „Ich denke, in den nächsten Jahren wird es einige große Entdeckungen geben.“
ALS zerstört die Nervenzellen, die die Muskelbewegungen steuern. Die Patienten werden in der Regel behindert und sterben innerhalb von fünf Jahren nach ihrer Diagnose.
Das einzige von der Food and Drug Administration zugelassene Medikament gegen ALS war jahrzehntelang Riluzol, das seit 1995 auf dem Markt ist und das Leben der Patienten nachweislich verlängert hat. Im Jahr 2017 hat die FDA dann Edaravon zugelassen, das einigen Patienten hilft, ihre Funktionen länger zu erhalten.
AMX0035 wirkt, indem es die Nervenzellen vor zwei Arten von Schäden schützt, die für ALS charakteristisch sind. Und in der Studie brachte es einen Nutzen, obwohl viele der Patienten bereits Riluzol und Edaravon einnahmen.
Es scheint, dass die neuen und alten Medikamente alle auf unterschiedliche Weise wirken, um die Krankheit zu verlangsamen, sagte Paganoni. „Wir denken, dass wir letztlich eine Kombination von Behandlungen brauchen, um ALS wirksam zu bekämpfen.“
Es ist noch nicht klar, ob AMX0035 das Leben verlängert oder die Muskelkraft erhält. Und normalerweise wäre mindestens eine größere Studie erforderlich, bevor die FDA eine Zulassung des Medikaments in Erwägung ziehen würde.
Aber die ALS Association und die Interessengruppe I AM ALS haben sich zusammengetan, um die FDA zu bitten, eine Ausnahme zu machen.
„Bei ALS würde eine Studie wie diese wahrscheinlich etwa drei Jahre dauern“, sagte Neil Thakur, Chief Mission Officer der ALS Association. „Die Frage für die gesamte Gemeinschaft lautet also: Was bringt uns diese dreijährige Studie?“
Die ALS Association hat die Forschung zu AMX0035 mitfinanziert und ist in begrenztem Umfang finanziell an ihrem Erfolg beteiligt. Die Hauptsorge der Gruppe gilt jedoch den Patienten, die nicht mehr lange genug leben, um auf eine weitere Studie zu warten, so Thakur.
„Deshalb denken wir, dass es für die Gemeinschaft am besten ist, dieses Medikament früher zur Verfügung zu stellen und es allen so schnell wie möglich als Behandlungsoption zu geben“, sagte er.
AMX0035 hat einen höchst ungewöhnlichen Weg zur Zulassung genommen.
Es wurde von Amylyx entwickelt, einem winzigen Unternehmen, das von zwei College-Studenten, Josh Cohen und Justin Klee, gegründet wurde, die noch keine 20 Jahre alt sind. Die beiden arbeiteten eines Nachts im Büro des Unternehmens in Cambridge, Massachusetts, als sie die Ergebnisse der ALS-Studie erfuhren.
„Als die Statistiker anriefen, konnte man die ganze Firma im Hintergrund jubeln hören“, so Cohen. „Wir wussten also schon, bevor sie die Zahlen nannten, dass etwas Gutes passiert war.“
Aber in die Freude mischte sich auch ein gewisses Verantwortungsgefühl, sagte Klee.
„Diese Ergebnisse sind zwar großartig, aber es ist keine Heilung, und deshalb müssen wir und andere in der ganzen Gemeinschaft so lange weitermachen, bis wir Heilmittel finden“, sagte er.
Dieses Ziel scheint heute wahrscheinlicher zu sein als noch vor einigen Jahren, so Gendron von der Mayo Clinic.
Ein Grund dafür ist, dass Wissenschaftler neue biologische Marker entdecken, die im Blut oder in der Rückenmarksflüssigkeit von ALS-Patienten auftreten. Diese Marker werden eine frühere Diagnose ermöglichen, wenn Behandlungen mit größerer Wahrscheinlichkeit anschlagen, so Gendron. Sie werden auch bei der Auswahl der Patienten helfen, denen ein bestimmtes Medikament verabreicht wird, und es den Forschern ermöglichen, festzustellen, ob das Medikament sein Ziel erreicht.
Ein weiterer Grund für Optimismus ist die schiere Menge an Forschung, die betrieben wird.
„Was diese Zeit so aufregend macht, ist die Tatsache, dass es über 50 verschiedene klinische Studien gibt, die gerade jetzt ALS-Patienten aufnehmen und rekrutieren“, sagte Kuldip Dave, Vizepräsident der ALS Association für Forschung. „Und sie verfolgen alle unterschiedliche Ziele.“