Onderzoek, Levensverwachting & Prognose voor PH

Belangrijke ontwikkelingen in Pulmonale Hypertensie die van invloed zijn op de prognose

1. Goedkeuring van initiële therapie met Letairis en Adcirca

De AMBITION-studie heeft het belang van een agressief vroegtijdig regime voor de behandeling van PAH versterkt. Hoewel deze studie geen mortaliteitsvoordeel aantoonde, waren er dramatische verbeteringen in klinische verslechtering.

2. Beschikbaarheid van orale prostanoïdenmedicijnen (Orenitram en Uptravi)

De goedkeuring van Orenitram, hoewel een opwindende ontwikkeling, vertaalt zich niet in gemeten verbeteringen in uitkomsten voor de meeste onderzochte patiënten. We moeten voorzichtig zijn met dit middel. Daarentegen is aangetoond dat Uptravi de percentages klinische verslechteringen bij PAH-patiënten vermindert.

3. Nieuwe gegevens gepubliceerd over de rol van antistolling

Twee recente publicaties probeerden licht te werpen op de rol van antistolling bij PAH. Helaas was de boodschap zeer verwarrend voor patiënten met idiopathische PAH. Voor patiënten met andere vormen van PAH was de boodschap consistenter – geen voordeel van antistolling.

De beste beschikbare gegevens om de levensverwachting bij Pulmonale Hypertensie te bepalen

We moeten eerst erkennen dat we geen goede manier hebben om de levensverwachting van een patiënt te voorspellen. Wat we wel hebben zijn gegevens over verschillende grote groepen patiënten gedurende vele jaren. Deze gegevens zijn voor het grootste deel verzameld in het begin van de jaren 2000 als onderdeel van het Reveal-register en weerspiegelen dus niet de beste zorg van vandaag. Uit deze gegevens bleek dat in deze groep van 2635 patiënten de overleving na één jaar 85% bedroeg, na drie jaar 68%, na vijf jaar 57% en na zeven jaar 49%.

Een nadere beschouwing van deze gegevens leerde ons ook dat bepaalde kenmerken een grotere kans op een slechte afloop voorspellen. Deze kenmerken worden samengebracht onder de term “hoog-risico kenmerken”. Bepaalde kenmerken voorspellen een veel beter beloop en worden “laagrisicokenmerken” genoemd.

Hoe lang kan ik verwachten te leven met pulmonale hypertensie?

Hoewel pulmonale arteriële hypertensie in 1891 werd ontdekt, waren er geen behandelingen voor de ziekte bekend tot 1994, toen Flolan werd geïntroduceerd. Vóór de introductie van dat geneesmiddel was de prognose en levensverwachting voor een patiënt met pulmonale hypertensie ongeveer 3 jaar en duurde het gemiddeld 2 jaar om een juiste diagnose te stellen. Flolan was het eerste geneesmiddel dat de levensverwachting voor patiënten met pulmonale hypertensie met tot 5 jaar deed toenemen. Hoewel we momenteel nog geen geneesmiddel voor de ziekte hebben, zijn er dankzij onderzoek wel verschillende behandelingen voor PAH goedgekeurd. In de afgelopen 20 jaar zijn we van geen medicijnen voor de behandeling van PAH naar meer dan 10 medicijnen gegaan. Er worden nog meer medicijnen onderzocht. We zijn optimistisch dat onze patiënten een langere overleving en een betere kwaliteit van leven zullen blijven ervaren.

Opnieuw: geen enkele arts heeft een kristallen bol. Maar over het algemeen leven patiënten die in de lage risicogroep (hierboven) vallen, meer dan 10 jaar. Naarmate patiënten meer en meer hoog-risico kenmerken krijgen, neemt de overleving af. Bij mijn patiënten met alle hoog-risico kenmerken, ondanks mijn meest agressieve combinatie van medicijnen, beginnen we vaak over longtransplantatie te praten.

Onderzoek naar behandelingen en een mogelijke genezing voor Pulmonale Hypertensie

Het allerbeste nieuws voor patiënten met PAH is dat we een rijke pijplijn van nieuwe medicijnen hebben die voor PAH worden onderzocht. We blijven zeer optimistisch dat we de overlevingskansen van onze patiënten zullen blijven verbeteren. Ik moedig mijn patiënten aan om deel uit te maken van het proces van verbetering van de resultaten voor patiënten door deel te nemen aan klinisch onderzoek.

Key players in Research for Pulmonary Hypertension

De vooruitgang in de behandeling van patiënten met pulmonale hypertensie zou niet mogelijk zijn geweest zonder onderzoek. Er zijn verschillende hoofdrolspelers bij het op de markt brengen van een geneesmiddel of het beschikbaar maken ervan voor patiënten. De farmaceutische bedrijven die de onderzoeksstudie opzetten voor het specifieke geneesmiddel, de pulmonale hypertensie centra die deelnemen aan de studies, en het belangrijkste, de pulmonale hypertensie patiënten die zich inschrijven voor de onderzoeksstudies. Onderzoek is zo’n belangrijk onderdeel van het op de markt brengen van nieuwe therapieën dat de PHA (Pulmonale Hypertensie Associatie) eist dat al hun Comprehensive Care Centers een volledig functionerende onderzoeksafdeling hebben.

Wie kan deelnemen aan onderzoek naar pulmonale hypertensie

Elk onderzoek heeft strikte regels over welke soorten patiënten kunnen worden ingeschreven, hoe het medicijn zal worden toegediend, en welke metingen zullen worden gebruikt om de resultaten van het onderzoek te bepalen. Veel studies stellen eisen aan de achtergrondtherapie die een patiënt mag volgen voordat hij aan de studie kan deelnemen. Het protocol (de regels van het onderzoek) kan bijvoorbeeld bepalen dat een patiënt geen behandelingen voor pulmonale hypertensie mag krijgen voordat hij aan het onderzoek deelneemt, of het protocol kan bepalen dat hij Adcirca of Revatio mag krijgen, maar geen Letairis of Tracleer. Het wordt steeds moeilijker om patiënten met pulmonale arteriële hypertensie te vinden die zich voor studies willen inschrijven, aangezien velen van hen therapieën beginnen bij artsen buiten de gespecialiseerde klinieken en zichzelf diskwalificeren als onderzoekskandidaten.

Stappen om deel te nemen aan onderzoek voor pulmonale hypertensie

De meeste excellente centra voor pulmonale hypertensie nemen deel aan onderzoekstudies. Als de arts met wie u momenteel werkt, niet deelneemt, laat hem dan weten dat u meer wilt weten over onderzoeken naar behandelingen voor pulmonale hypertensie. Zij kunnen u mogelijk doorverwijzen naar een centrum dat momenteel patiënten inschrijft voor studies.

Onderzoek staat volledig los van de klinische behandeling van de patiënt, wat betekent dat uw huidige arts deel zal blijven nemen aan uw zorg. Het is belangrijk dat potentiële onderzoekspatiënten begrijpen wat de risico’s en voordelen zijn van deelname aan een onderzoek en wat er gedurende het onderzoek van hen wordt verwacht. De patiënt zal worden gevraagd om informatie over het onderzoek mee naar huis te nemen, deze door te lezen en terug te komen om eventuele vragen of zorgen te bespreken. Als alle vragen zijn beantwoord, zal de patiënt worden gevraagd een informed consent te tekenen als hij/zij geïnteresseerd is in deelname. Het is belangrijk om te begrijpen dat, hoewel een arts de patiënt de kans kan bieden om deel te nemen aan een onderzoek, de beslissing altijd bij de patiënt ligt. Sommige patiënten willen wel aan onderzoek deelnemen, maar voldoen niet aan de specifieke regels van de huidige onderzoeksstudies waarvoor ze worden ingeschreven. De sponsor (meestal een farmaceutisch bedrijf) van de studie is uiteindelijk verantwoordelijk voor de beslissing welke patiënten in aanmerking komen om zich in te schrijven. Als u eenmaal bent ingeschreven voor een onderzoek, kunt u er op elk moment mee stoppen. Dit wordt het intrekken van toestemming genoemd. U zult niet worden gestraft of negatieve gevolgen van uw arts ondervinden als u ervoor kiest om niet langer deel te nemen. Sommige studies duren een paar maanden en andere duren vele jaren.

Wij zijn erg enthousiast over onderzoek. Door uw deelname zijn we in staat de zorg voor alle patiënten met PAH te verbeteren.