Badania, oczekiwana długość życia i rokowanie w tętniczym nadciśnieniu płucnym

Ważne wydarzenia w nadciśnieniu płucnym wpływające na rokowanie

1. Zatwierdzenie początkowej terapii preparatami Letairis i Adcirca

Badanie AMBITION wzmocniło znaczenie agresywnego, wczesnego schematu leczenia PAH. Chociaż badanie to nie wykazało korzyści w zakresie śmiertelności, odnotowano radykalną poprawę w zakresie pogorszenia stanu klinicznego.

2. Dostępność doustnych leków prostanoidowych (Orenitram i Uptravi)

Zatwierdzenie Orenitramu, chociaż ekscytujące, nie przekłada się na mierzalną poprawę wyników u większości badanych pacjentów. Powinniśmy być ostrożni z tym środkiem. Z kolei Uptravi zmniejszył odsetek pogorszeń klinicznych u pacjentów z PAH.

3. Nowe dane opublikowane na temat roli antykoagulacji

Dwie ostatnie publikacje próbowały rzucić światło na rolę antykoagulacji w PAH. Niestety, przekaz ten był bardzo mylący dla pacjentów z idiopatycznym PAH. Dla pacjentów z innymi typami tętniczego nadciśnienia płucnego komunikat był bardziej spójny – brak korzyści z antykoagulacji.

Najlepsze dostępne dane pozwalające określić długość życia w nadciśnieniu płucnym

Najpierw musimy przyznać, że nie mamy dobrego sposobu na przewidzenie długości życia każdego pacjenta. Mamy natomiast dane, które dotyczą kilku dużych grup pacjentów na przestrzeni wielu lat. Dane te zostały zebrane w większości we wczesnych latach 2000 jako część rejestru Reveal i dlatego nie odzwierciedlają dzisiejszej najlepszej opieki. Dane te pokazały nam, że w grupie 2635 pacjentów, całkowite przeżycie jednego roku wynosiło 85%, trzech lat 68%, pięciu lat 57%, a siedmiu lat 49%.

Bliższe spojrzenie na te dane pokazało nam również, że pewne cechy przewidują większe prawdopodobieństwo słabego wyniku. Te cechy są zebrane razem pod pojęciem „cechy wysokiego ryzyka”. Pewne cechy przewidują znacznie lepszy przebieg i są określane mianem „cech niskiego ryzyka”.

How Long Can I Expect to Live with Pulmonary Hypertension?

Ale tętnicze nadciśnienie płucne zostało odkryte w 1891 roku, nie było znanych metod leczenia tej choroby aż do 1994 roku, kiedy wprowadzono Flolan. Przed wprowadzeniem tego leku rokowania i oczekiwana długość życia pacjenta z nadciśnieniem płucnym wynosiły około 3 lat, a postawienie dokładnej diagnozy zajmowało średnio 2 lata. Flolan był pierwszym lekiem, który wydłużył życie pacjentów z nadciśnieniem płucnym nawet o 5 lat. Chociaż obecnie nie dysponujemy lekiem na tę chorobę, dzięki badaniom zatwierdzono kilka nowych metod leczenia PAH. W ciągu ostatnich 20 lat, przeszliśmy od braku leków w leczeniu PAH do ponad 10 leków. Prowadzone są badania nad jeszcze większą liczbą leków. Jesteśmy optymistami, że nasi pacjenci nadal będą mogli cieszyć się dłuższym przeżyciem i lepszą jakością życia.

Powtarzam, żaden lekarz nie ma kryształowej kuli. Jednak, ogólnie rzecz biorąc, pacjenci, którzy mieszczą się w grupie niskiego ryzyka (powyżej) żyją dłużej niż 10 lat. W miarę jak pacjenci zaczynają nabywać coraz więcej cech wysokiego ryzyka, przeżywalność maleje. U moich pacjentów, którzy mają wszystkie cechy wysokiego ryzyka, pomimo najbardziej agresywnej kombinacji leków, często zaczynamy rozmawiać o przeszczepie płuc.

Badania nad leczeniem i możliwym lekiem na nadciśnienie płucne

Najlepszą wiadomością dla pacjentów z PAH jest to, że mamy bogatą linię nowych leków, które są badane pod kątem PAH. Pozostajemy bardzo optymistyczni, że będziemy nadal poprawiać przeżywalność naszych pacjentów. Zachęcam moich pacjentów, aby uczestniczyli w procesie poprawy wyników leczenia poprzez udział w badaniach klinicznych.

Kluczowi gracze w badaniach nad nadciśnieniem płucnym

Postęp w leczeniu pacjentów z nadciśnieniem płucnym nie byłby możliwy bez badań naukowych. Istnieje several kluczowych graczy we wprowadzaniu leku na rynek lub udostępnianiu go pacjentom. Firmy farmaceutyczne, które ustanawiają badania dla konkretnego leku, ośrodki nadciśnienia płucnego, które stają się miejscami uczestniczącymi w badaniach, a co najważniejsze, pacjenci z nadciśnieniem płucnym, którzy zapisują się na badania. Badania są tak ważnym elementem wprowadzania nowych terapii na rynek, że PHA (Pulmonary Hypertension Association) wymaga, aby wszystkie ośrodki kompleksowej opieki posiadały w pełni funkcjonujący dział badawczy.

Kto może uczestniczyć w badaniach nad nadciśnieniem płucnym

Każde badanie ma ścisłe zasady dotyczące tego, jakie typy pacjentów mogą być zapisane, jak lek będzie podawany i jakie pomiary będą stosowane w celu określenia wyników badania. Wiele z tych badań ma wymagania dotyczące tego, na jakim tle pacjent może być leczony, zanim zostanie włączony do badania. Na przykład protokół (zasady badania) może określać, że pacjent nie może przyjmować żadnych leków na nadciśnienie płucne przed włączeniem do badania lub protokół może określać, że może przyjmować Adcirca lub Revatio, ale nie Letairis lub Tracleer. Coraz trudniej jest znaleźć pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym do badań, ponieważ wielu z nich rozpoczyna terapię u lekarzy spoza klinik specjalistycznych i dyskwalifikuje się jako kandydaci do badań.

Kroki do udziału w badaniach nad nadciśnieniem płucnym

Większość ośrodków doskonałości zajmujących się nadciśnieniem płucnym uczestniczy w badaniach naukowych. Jeśli lekarz, z którym Pan/Pani obecnie współpracuje, nie bierze w nich udziału, proszę poinformować go, że chciałby Pan/Pani dowiedzieć się więcej na temat badań dotyczących leczenia nadciśnienia płucnego. Być może będzie on w stanie skierować Pana/Panią do ośrodka, który aktualnie prowadzi zapisy pacjentów do badań.

Badania są całkowicie oddzielone od klinicznego prowadzenia pacjenta, co oznacza, że Pana/Pani obecny lekarz będzie nadal uczestniczył w opiece nad Panem/Panią. Ważne jest, aby potencjalni pacjenci biorący udział w badaniach rozumieli ryzyko i korzyści wynikające z udziału w badaniach oraz czego się od nich oczekuje w czasie trwania badania. Pacjent zostanie poproszony o zabranie do domu informacji o badaniu i zapoznanie się z nimi, a następnie o zgłoszenie się w celu omówienia wszelkich pytań lub wątpliwości. Po uzyskaniu odpowiedzi na wszystkie pytania pacjent zostanie poproszony o podpisanie świadomej zgody, jeśli jest zainteresowany udziałem w badaniu. Ważne jest, aby zrozumieć, że chociaż lekarz może zaproponować pacjentowi udział w badaniu, decyzja zawsze należy do pacjenta. Niektórzy pacjenci będą chcieli wziąć udział w badaniach, ale nie będą odpowiadać specyficznym zasadom aktualnie prowadzonych badań, do których prowadzone są zapisy. Sponsor (zazwyczaj firma farmaceutyczna) badania jest ostatecznie odpowiedzialny za podjęcie decyzji, którzy pacjenci kwalifikują się do udziału w badaniu. Pacjent zapisany do badania może w każdej chwili zrezygnować z udziału w nim. Nazywa się to wycofaniem zgody. Pacjent nie zostanie ukarany ani nie poniesie żadnych negatywnych konsekwencji ze strony lekarza, jeśli zdecyduje się przerwać udział w badaniu. Niektóre badania trwają kilka miesięcy, a inne wiele lat.

Bardzo nas ekscytują badania naukowe. Dzięki Pana/Pani udziałowi jesteśmy w stanie poprawić opiekę nad wszystkimi pacjentami z PAH.