Pacienții cu o formă de ALS cu progresie rapidă care au primit doze zilnice de o combinație experimentală de două medicamente numită AMX0035 au obținut scoruri mai mari la o măsură standard a funcției decât pacienții care nu au primit medicamentul. Zephyr/Science Source hide caption
toggle caption
Zephyr/Science Source
Pacienții cu o formă de ALS cu progresie rapidă care au primit doze zilnice dintr-o combinație experimentală de două medicamente numită AMX0035 au obținut scoruri mai mari la o măsură standard a funcției decât pacienții care nu au primit medicamentul.
Zephyr/Science Source
O combinație de două medicamente experimentale pare să încetinească declinul pacienților cu scleroză laterală amiotrofică, o boală cunoscută adesea sub numele de ALS sau boala Lou Gehrig.
Un studiu de șase luni efectuat pe 137 de pacienți cu o formă de progresie rapidă a bolii a constatat că cei care au primit doze zilnice de o combinație de două medicamente numită AMX0035 au obținut scoruri cu câteva puncte mai mari la o măsură standard a funcției, relatează o echipă în numărul din 3 septembrie al revistei The New England Journal of Medicine.
Diferența a fost modestă, dar semnificativă pentru pacienți, a declarat Dr. Sabrina Paganoni. Ea este autorul principal și cercetător la Sean Healey & AMG Center for ALS de la Mass General și Harvard Medical School.
„Ei vor să poată continua să își folosească mâinile, astfel încât să își poată tăia singuri mâncarea și să scrie e-mailuri, sau vor să poată merge și urca scările”, a spus Paganoni. „Și asta este exact ceea ce am măsurat în cadrul studiului.”
Rezultatele sunt departe de a fi un leac. Chiar și așa, „sunt convins că ne aflăm la începutul unei noi ere în descoperirea tratamentului pentru SLA”, a spus Paganoni.
„Există o mare speranță pentru un tratament de modificare a bolii”, a adăugat Tania Gendron, care studiază bolile neurodegenerative la Clinica Mayo din Jacksonville și care nu a fost implicată în studiu. „În următorii câțiva ani, cred că vor fi niște descoperiri importante.”
ALS distruge celulele nervoase care controlează mișcarea musculară. Pacienții devin de obicei handicapați și mor în termen de cinci ani de la diagnosticare.
Timp de decenii, singurul medicament aprobat de Food and Drug Administration pentru SLA a fost riluzolul, care se află pe piață din 1995 și s-a demonstrat că prelungește viața pacienților. Apoi, în 2017, FDA a aprobat edaravona, care îi ajută pe unii pacienți să își păstreze funcțiile mai mult timp.
AMX0035 acționează prin protejarea celulelor nervoase împotriva a două tipuri de leziuni care sunt caracteristice SLA. Iar în cadrul studiului a produs un beneficiu, chiar dacă mulți dintre pacienți luau deja riluzol și edaravonă.
Se pare că medicamentele noi și cele vechi funcționează toate în moduri diferite pentru a încetini boala, a spus Paganoni. „Credem că, în cele din urmă, vom avea nevoie de o combinație de tratamente pentru a lupta eficient împotriva SLA.”
Încă nu este clar dacă AMX0035 prelungește viața sau menține forța musculară. Și, în mod normal, ar fi nevoie de cel puțin un studiu mai mare înainte ca FDA să ia în considerare aprobarea medicamentului.
Dar Asociația ALS împreună cu grupul de susținere I AM ALS și-au unit forțele pentru a face o petiție către FDA pentru a face o excepție.
„În cazul ALS, un astfel de studiu ar dura probabil aproximativ trei ani”, a declarat Neil Thakur, directorul de misiune al Asociației ALS. „Și, prin urmare, întrebarea pentru întreaga comunitate este ce câștigăm pentru acel studiu de trei ani?”
Asociația ALS a contribuit la finanțarea cercetării asupra AMX0035 și are un interes financiar limitat în succesul său. Cu toate acestea, principala preocupare a grupului este reprezentată de pacienții care nu vor trăi suficient de mult timp pentru a aștepta un alt studiu, a spus Thakur.
„De aceea ne gândim că cel mai bun lucru de făcut pentru comunitate este ca acest medicament să fie disponibil cât mai repede și ca toată lumea să îl aibă ca opțiune de tratament cât mai curând posibil”, a spus el.
AMX0035 a urmat o cale extrem de neobișnuită spre aprobare.
A fost dezvoltat de Amylyx, o companie mică fondată de un cuplu de studenți, Josh Cohen și Justin Klee, care au încă 20 de ani. Cei doi lucrau până târziu, într-o noapte, în biroul companiei din Cambridge, Massachusetts, când au aflat rezultatele studiului privind SLA.
„Când au sunat statisticienii, puteai auzi întreaga lor firmă aplaudând pe fundal”, a spus Cohen. „Așa că am știut înainte ca ei să spună cifrele că s-a întâmplat ceva bun.”
Dar euforia lor a fost amestecată cu un sentiment de responsabilitate, a spus Klee.
„Deși aceste rezultate sunt grozave, nu este un leac, așa că noi și alții din întreaga comunitate trebuie să continuăm să mergem înainte până când vom obține leacuri”, a spus el.
Acest lucru începe să pară mai probabil decât în urmă cu câțiva ani, a declarat Gendron de la Clinica Mayo.
Un motiv este faptul că oamenii de știință descoperă noi markeri biologici care apar în sângele sau în lichidul spinal al pacienților cu SLA. Acești markeri vor permite un diagnostic mai timpuriu, atunci când este mai probabil ca tratamentele să funcționeze, a spus Gendron. De asemenea, vor ajuta la selectarea pacienților cărora să li se administreze un anumit medicament și le vor permite cercetătorilor să știe dacă medicamentul își atinge ținta dorită.
Un alt motiv de optimism este numărul mare de cercetări în curs de desfășurare.
„Ceea ce face ca acest moment să fie atât de interesant este că există peste 50 de studii clinice diferite care înrolează și recrutează pacienți cu ALS chiar acum”, a declarat Kuldip Dave, vicepreședintele pentru cercetare al Asociației ALS. „Și toate urmăresc ținte diferite.”
.