Hemofilia este o afecțiune a sângelui care se caracterizează printr-o insuficiență a factorilor de coagulare specifici care ajută la formarea cheagurilor de sânge și la oprirea sângerării.
Tratamentul principal pentru hemofilie este terapia de substituție care furnizează factorii de coagulare pacienților cu hemofilie care nu îi au. Alte tratamente aprobate pentru hemofilie includ desmopresina, anticorpii și agenții de bypass.
Concentrate de factori de coagulare recombinați
Factori de coagulare recombinați sunt modificați genetic și se aseamănă cu factorii de coagulare umani sănătoși.
Pentru tratarea hemofiliei A, se utilizează factori de coagulare VIII recombinați, inclusiv Kovaltry, Kogenate, Advate, Afstyla, Nuwig, Recombinate și Xyntha. Pentru tratarea hemofiliei B se utilizează factorii recombinați IX, care includ BeneFix, Ixinity și Rixubis.
Produse cu timp de înjumătățire prelungit
Factorii de coagulare recombinați pot fi modificați într-un mod care îi face mai stabili, astfel încât să nu fie descompusi la fel de ușor și să „trăiască” mai mult timp. Avantajul moleculelor cu durată de viață mai lungă este că pacienții pot reduce frecvența injecțiilor.
O modalitate de a crește stabilitatea factorilor de coagulare recombinanți este prin PEGilare, care presupune atașarea moleculei polietilenglicol (PEG) la factorul de coagulare. Bax 855, Adynovate (care este Advate PEGilat) și N8-GP sunt factori de coagulare PEGilați aprobați pentru tratamentul hemofiliei A. Refixia (N9-GP) este un factor de coagulare PEGilat aprobat pentru tratamentul hemofiliei B.
Another approach to extend the half-life of clotting factors is with fusion to albumin, which is a protein that naturally occurs in the blood. The albumin-fused factor IX, CSL654 (Idelvion), is a treatment for hemophilia B.
The third approach is the fusion of a recombinant clotting factor to the so-called Fc fragment (fragment crystallizable region) of antibodies. Eloctate is an Fc-fused product for hemophilia A and Alprolix for hemophilia B.
Plasma-derived clotting factor concentrates
Plasma is the liquid part of blood, which contains proteins such as albumin, antibodies, and clotting factors. Clotting factors may be purified from the plasma of healthy donors and used to treat hemophilia patients. Hemofil-M este un produs pentru hemofilia A, în timp ce AlphaNine SD și Mononine sunt tratamente pentru hemofilia B.
Câteva produse din factorii de coagulare derivați din plasmă conțin factorul von Willebrand, o altă proteină de coagulare. Medicamentele Alphanate, Humate-P și Koate-DVI sunt tratamente pentru hemofilia A. Alphanate și Humate-P sunt, de asemenea, utilizate pentru tratamentul bolii Von Willebrand, o afecțiune în care persoanele nu au cantități suficiente de factor von Willebrand.
Hemoleven este un concentrat de factor XI pentru tratamentul hemofiliei C. Este disponibil în Europa, dar nu și în S.U.A.
Desmopresina
Desmopresina seamănă cu vasopresina, un hormon natural care stimulează eliberarea factorului VIII de coagulare și a factorului von Willebrand. Formulările de desmopresină Stimate (un spray nazal) și DDAVP (sub formă de comprimate) sunt utilizate pentru tratarea formelor ușoare de hemofilie A și a bolii von Willebrand.
Anticorpi
Hemlibra este un anticorp care se leagă de factorii de coagulare IXa și X. Prin aducerea împreună a acestor două molecule, facilitează coagularea.
Agenți de bypass
Pacienții care sunt tratați cu factori de coagulare pot dezvolta anticorpi sau inhibitori împotriva acestor factori, ceea ce face ca tratamentele să fie ineficiente. Agenții de by-pass sunt utilizați ca tratament alternativ la acești pacienți. Aceștia pot fi, de asemenea, utilizați pentru a trata hemofilia dobândită, o afecțiune autoimună în care celulele imune atacă în mod eronat factorii de coagulare.
Feiba conține mai mulți factori de coagulare care ajută la transformarea protrombinei în trombină. Trombina este implicată în formarea cheagurilor de sânge.
NovoSeven RT seamănă cu factorul de coagulare uman VIIa, care promovează producția de fibrină, o proteină necesară pentru formarea cheagurilor.
Feiba și NovoSeven RT pot fi utilizate pentru tratamentul mai multor forme de hemofilie.
Obizur este un factor VIII recombinant derivat de la porci care este utilizat pentru tratamentul hemofiliei dobândite A. Pacienții cu hemofilie dobândită dezvoltă anticorpi împotriva propriului lor factor VIII uman, dar acești anticorpi nu atacă factorul VIII derivat din porc.
***
Hemophilia News Today este strict un site de știri și informații despre această boală. Acesta nu oferă sfaturi medicale, diagnostic sau tratament. Acest conținut nu este menit să înlocuiască sfatul, diagnosticul sau tratamentul medical profesionist. Cereți întotdeauna sfatul medicului dumneavoastră sau al altui furnizor de servicii medicale calificat cu privire la orice întrebare pe care o aveți cu privire la o afecțiune medicală. Nu ignorați niciodată sfatul medical profesionist sau nu întârziați să îl solicitați din cauza a ceva ce ați citit pe acest site.