Die Hämophilie ist eine Blutkrankheit, die durch einen Mangel an bestimmten Gerinnungsfaktoren gekennzeichnet ist, die zur Bildung von Blutgerinnseln und zur Blutstillung beitragen.
Die wichtigste Behandlung der Hämophilie ist die Ersatztherapie, bei der Hämophilie-Patienten, denen die Gerinnungsfaktoren fehlen, diese erhalten. Andere zugelassene Hämophilie-Behandlungen umfassen Desmopressin, Antikörper und Bypass-Mittel.
Rekombinante Gerinnungsfaktorkonzentrate
Rekombinante Gerinnungsfaktoren sind gentechnisch hergestellt und ähneln gesunden menschlichen Gerinnungsfaktoren.
Zur Behandlung der Hämophilie A werden rekombinante Gerinnungsfaktoren VIII verwendet, darunter Kovaltry, Kogenate, Advate, Afstyla, Nuwig, Recombinate und Xyntha. Rekombinante Faktoren IX, zu denen BeneFix, Ixinity und Rixubis gehören, werden zur Behandlung der Hämophilie B eingesetzt.
Produkte mit verlängerter Halbwertszeit
Rekombinante Gerinnungsfaktoren können so modifiziert werden, dass sie stabiler werden, so dass sie nicht so leicht abgebaut werden und länger „leben“.
Eine Möglichkeit, die Stabilität rekombinanter Gerinnungsfaktoren zu erhöhen, ist die PEGylierung, bei der das Molekül Polyethylenglykol (PEG) an den Gerinnungsfaktor gebunden wird. Bax 855, Adynovate (ein PEGyliertes Advate) und N8-GP sind PEGylierte Gerinnungsfaktoren, die für die Behandlung der Hämophilie A zugelassen sind. Refixia (N9-GP) ist ein PEGylierter Gerinnungsfaktor, der für die Behandlung der Hämophilie B zugelassen ist.
Another approach to extend the half-life of clotting factors is with fusion to albumin, which is a protein that naturally occurs in the blood. The albumin-fused factor IX, CSL654 (Idelvion), is a treatment for hemophilia B.
The third approach is the fusion of a recombinant clotting factor to the so-called Fc fragment (fragment crystallizable region) of antibodies. Eloctate is an Fc-fused product for hemophilia A and Alprolix for hemophilia B.
Plasma-derived clotting factor concentrates
Plasma is the liquid part of blood, which contains proteins such as albumin, antibodies, and clotting factors. Clotting factors may be purified from the plasma of healthy donors and used to treat hemophilia patients. Hemofil-M ist ein Produkt für Hämophilie A, während AlphaNine SD und Mononine zur Behandlung von Hämophilie B eingesetzt werden.
Einige Produkte aus aus Plasma gewonnenen Gerinnungsfaktoren enthalten den von Willebrand-Faktor, ein weiteres Gerinnungsprotein. Die Medikamente Alphanate, Humate-P und Koate-DVI sind Mittel zur Behandlung der Hämophilie A. Alphanate und Humate-P werden auch zur Behandlung der Von-Willebrand-Krankheit eingesetzt, einer Erkrankung, bei der die Betroffenen nicht über ausreichende Mengen des Von-Willebrand-Faktors verfügen.
Hemoleven ist ein Faktor-XI-Konzentrat zur Behandlung der Hämophilie C. Es ist in Europa, aber nicht in den USA erhältlich.
Desmopressin
Desmopressin ähnelt Vasopressin, einem natürlich vorkommenden Hormon, das die Freisetzung des Gerinnungsfaktors VIII und des von-Willebrand-Faktors stimuliert. Die Desmopressin-Formulierungen Stimate (Nasenspray) und DDAVP (Tablettenform) werden zur Behandlung leichter Formen der Hämophilie A und der von-Willebrand-Krankheit eingesetzt.
Antikörper
Hemlibra ist ein Antikörper, der die Gerinnungsfaktoren IXa und X bindet. Indem er diese beiden Moleküle zusammenbringt, erleichtert er die Gerinnung.
Bypassing Agents
Patienten, die mit Gerinnungsfaktoren behandelt werden, können Antikörper oder Inhibitoren gegen diese Faktoren entwickeln, wodurch die Behandlungen unwirksam werden. Bypassing-Mittel werden bei diesen Patienten als alternative Behandlung eingesetzt. Sie können auch zur Behandlung der erworbenen Hämophilie eingesetzt werden, einer Autoimmunerkrankung, bei der Immunzellen fälschlicherweise Gerinnungsfaktoren angreifen.
Feiba enthält mehrere Gerinnungsfaktoren, die bei der Umwandlung von Prothrombin in Thrombin helfen. Thrombin ist an der Bildung von Blutgerinnseln beteiligt.
NovoSeven RT ähnelt dem menschlichen Gerinnungsfaktor VIIa, der die Produktion von Fibrin, einem für die Gerinnselbildung erforderlichen Protein, fördert.
Feiba und NovoSeven RT können zur Behandlung verschiedener Formen der Hämophilie eingesetzt werden.
Obizur ist ein rekombinanter Faktor VIII, der aus Schweinen gewonnen wird und zur Behandlung der erworbenen Hämophilie A dient. Patienten mit erworbener Hämophilie entwickeln Antikörper gegen ihren eigenen menschlichen Faktor VIII, aber diese Antikörper greifen den vom Schwein gewonnenen Faktor VIII nicht an.
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