Pacienti s rychle progredující formou ALS, kteří dostávali denní dávky experimentální kombinace dvou léků s názvem AMX0035, dosáhli vyššího skóre ve standardním měření funkcí než pacienti, kteří lék nedostávali. Zephyr/Science Source hide caption
toggle caption
Zephyr/Science Source
Pacienti s rychle progredující formou ALS, kteří dostávali denní dávky experimentální kombinace dvou léků s názvem AMX0035, dosahovali vyšších výsledků ve standardním měření funkcí než pacienti, kteří lék nedostávali.
Zephyr/Science Source
Kombinace dvou experimentálních léků zřejmě zpomaluje úpadek pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou, nemocí často známou jako ALS nebo Lou Gehrigova choroba.
Šestiměsíční studie 137 pacientů s rychle progredující formou onemocnění ukázala, že ti, kteří dostávali denní dávky kombinace dvou léků nazvané AMX0035, dosáhli o několik bodů vyššího skóre ve standardním měřítku funkčnosti, uvádí tým ve vydání časopisu The New England Journal of Medicine z 3. září.
Rozdíl byl mírný, ale pro pacienty významný, uvedla doktorka Sabrina Paganoniová. Je hlavní autorkou a výzkumnicí v Centru Seana Healeyho & AMG pro ALS při Mass General a Harvard Medical School.
„Chtějí být schopni nadále používat ruce, aby si mohli krájet jídlo a psát e-maily, nebo chtějí být schopni chodit a stoupat do schodů,“ řekla Paganoniová. „A přesně to jsme v této studii naměřili.“
Výsledky mají daleko k vyléčení. Přesto „jsem přesvědčen, že jsme na začátku nové éry v objevování léčby ALS,“ řekl Paganoni.
„Existuje velká naděje na léčbu modifikující onemocnění,“ dodala Tania Gendronová, která studuje neurodegenerativní onemocnění na Mayo Clinic v Jacksonville a na studii se nepodílela. „Myslím, že v příštích několika letech dojde k velkým objevům.“
ALS ničí nervové buňky, které ovládají pohyb svalů. Pacienti se obvykle stávají invalidními a umírají do pěti let od stanovení diagnózy.
Po desetiletí byl jediným lékem schváleným Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv na ALS riluzol, který je na trhu od roku 1995 a který prokazatelně prodlužuje život pacientů. V roce 2017 pak úřad FDA schválil edaravon, který některým pacientům pomáhá zachovat funkci déle.
AMX0035 funguje tak, že chrání nervové buňky před dvěma typy poškození, které jsou charakteristickými znaky ALS. A ve studii přinesl prospěch, přestože mnoho pacientů již užívalo riluzol a edaravon.
Ukazuje se, že všechny nové a staré léky působí na zpomalení nemoci různými způsoby, řekl Paganoni. „Myslíme si, že k účinnému boji s ALS budeme nakonec potřebovat kombinaci léčby.“
Zatím není jasné, zda AMX0035 prodlužuje život nebo udržuje svalovou sílu. A za normálních okolností by bylo nutné provést alespoň jednu větší studii, než by úřad FDA zvážil schválení léku.
Ale asociace ALS spolu s obrannou skupinou I AM ALS spojily své síly a požádaly úřad FDA o výjimku.
„V případě ALS by takováto studie pravděpodobně trvala asi tři roky,“ řekl Neil Thakur, vedoucí mise asociace ALS. „A tak je otázkou pro celou komunitu, co za tuto tříletou studii získáme?“
Asociace ALS pomáhala financovat výzkum přípravku AMX0035 a má na jeho úspěchu omezený finanční podíl. Hlavní starostí skupiny jsou však pacienti, kteří nebudou žít dost dlouho na to, aby mohli čekat na další studii, řekl Thakur.
„Proto si myslíme, že nejlepší, co můžeme pro komunitu udělat, je zpřístupnit tento lék dříve a umožnit všem, aby ho měli jako možnost léčby co nejdříve,“ řekl.
AMX0035 se vydal velmi neobvyklou cestou ke schválení.
Vyvinula jej malá společnost Amylyx, kterou založila dvojice vysokoškolských studentů Josh Cohen a Justin Klee, kterým je teprve dvacet let. Dvojice pracovala pozdě v noci v kanceláři společnosti v Cambridge ve státě Massachusetts, když se dozvěděla výsledky studie ALS.
„Když volali statistici, bylo v pozadí slyšet, jak celá jejich firma jásá,“ řekl Cohen. „Takže jsme věděli dřív, než řekli čísla, že se stalo něco dobrého.“
Ale jejich nadšení se mísilo s pocitem zodpovědnosti, řekl Klee.“
„I když jsou tyto výsledky skvělé, není to lék, a proto musíme my i ostatní z celé komunity pokračovat, dokud nezískáme léky,“ řekl.
To se začíná zdát pravděpodobnější než ještě před několika lety, řekl Gendron z Mayo Clinic.
Jedním z důvodů je, že vědci objevují nové biologické markery, které se objevují v krvi nebo míšním moku pacientů s ALS. Tyto markery umožní včasnější diagnostiku, kdy je větší pravděpodobnost, že léčba zabere, řekl Gendron. Pomohou také vybrat pacienty, kterým bude podáván určitý lék, a umožní vědcům zjistit, zda lék dosahuje zamýšleného cíle.
Dalším důvodem k optimismu je obrovské množství probíhajícího výzkumu.
„To, co dělá tuto dobu tak vzrušující, je, že v současné době probíhá více než 50 různých klinických studií, do kterých jsou zařazováni a nabíráni pacienti s ALS,“ řekl Kuldip Dave, viceprezident Asociace ALS pro výzkum. „A všechny se zaměřují na různé cíle.“