Výzkum, očekávaná délka života a prognóza PH

Významný vývoj v oblasti plicní hypertenze ovlivňující prognózu

1. Schválení počáteční léčby přípravky Letairis a Adcirca

Studie AMBITION posílila význam agresivního časného režimu léčby PAH. Ačkoli tato studie neprokázala přínos pro mortalitu, došlo k dramatickému zlepšení klinického zhoršení.

2. Dostupnost perorálních prostanoidních léků (Orenitram a Uptravi)

Schválení přípravku Orenitram, ačkoli se jedná o vzrušující vývoj, se u většiny studovaných pacientů neprojevilo v měřitelném zlepšení výsledků. U tohoto přípravku bychom měli být obezřetní. Naopak u přípravku Uptravi bylo prokázáno snížení míry klinického zhoršení u pacientů s PAH.

3. Zveřejněné nové údaje o úloze antikoagulace

Dvě nedávné publikace se pokusily osvětlit úlohu antikoagulace u PAH. Bohužel pro pacienty s idiopatickou PAH byla tato sdělení velmi matoucí. U pacientů s ostatními typy PAH bylo sdělení konzistentnější – antikoagulace nepřináší žádnou výhodu.

Nejlepší dostupné údaje pro stanovení očekávané délky života u plicní hypertenze

Nejprve je třeba si přiznat, že nemáme k dispozici dobrý způsob, jak předpovědět očekávanou délku života kteréhokoli pacienta. To, co máme k dispozici, jsou údaje, které se zabývají několika velkými skupinami pacientů v průběhu mnoha let. Tyto údaje byly z větší části shromážděny na počátku roku 2000 v rámci registru Reveal, a neodrážejí tedy nejlepší dnešní péči. Tato data nám ukázala, že v této skupině 2 635 pacientů bylo celkové roční přežití 85 %, tříleté přežití 68 %, pětileté přežití 57 % a sedmileté přežití 49 %.

Při bližším pohledu na tato data jsme také zjistili, že některé charakteristiky předpovídají větší pravděpodobnost, že se jim bude dařit špatně. Tyto charakteristiky jsou shrnuty pod pojem „vysoce rizikové rysy“. Některé charakteristiky předpovídají mnohem lepší průběh a označují se jako „nízkorizikové rysy“.

Jak dlouho mohu očekávat, že budu žít s plicní hypertenzí?

Přestože byla plicní arteriální hypertenze objevena v roce 1891, až do roku 1994, kdy byl zaveden přípravek Flolan, nebyla známa žádná léčba tohoto onemocnění. Před uvedením tohoto léku na trh byla prognóza a očekávaná délka života pacienta s plicní hypertenzí přibližně 3 roky a přesná diagnóza pacienta trvala v průměru 2 roky. Flolan byl prvním lékem, který prodloužil očekávanou délku života pacientů s plicní hypertenzí až o 5 let. V současné době sice nemáme na toto onemocnění lék, ale díky výzkumu bylo schváleno několik dalších léčebných postupů pro PAH. Za posledních 20 let jsme se dostali od žádných léků na léčbu PAH k více než 10 lékům. Ještě více léků se zkoumá. Jsme optimističtí a věříme, že naši pacienti budou mít i nadále delší přežití a lepší kvalitu života.

Znovu opakuji, že žádný lékař nemá křišťálovou kouli. Obecně však platí, že pacienti, kteří spadají do skupiny s nízkým rizikem (výše), žijí déle než 10 let. Jakmile pacienti začnou získávat stále více znaků vysokého rizika, přežití se snižuje. U mých pacientů, kteří mají všechny vysoce rizikové znaky, začínáme i přes nejagresivnější kombinaci léků často hovořit o transplantaci plic.

Výzkum léčby a možný lék na plicní hypertenzi

Nejlepší zprávou pro pacienty s PAH je, že máme k dispozici bohatou nabídku nových léků, které se pro PAH studují. Zůstáváme velmi optimističtí a věříme, že se nám podaří i nadále zlepšovat přežití našich pacientů. Doporučuji svým pacientům, aby se účastí v klinických výzkumných studiích zapojili do procesu zlepšování výsledků léčby pacientů.

Klíčoví hráči ve výzkumu plicní hypertenze

Pokroky v léčbě pacientů s plicní hypertenzí by nebyly možné bez výzkumu. Existuje několik klíčových hráčů, kteří se podílejí na uvedení léku na trh nebo na jeho zpřístupnění pacientům. Farmaceutické společnosti, které připravují výzkumnou studii pro konkrétní lék, centra plicní hypertenze, která se stávají účastnickými místy studií, a především pacienti s plicní hypertenzí, kteří se do výzkumných studií přihlašují. Výzkum je tak důležitou součástí uvádění nových léčebných postupů na trh, že asociace PHA (Pulmonary Hypertension Association) vyžaduje, aby všechna její centra komplexní péče měla plně funkční výzkumné oddělení.

Kdo se může účastnit výzkumu plicní hypertenze

Každá výzkumná studie má přísná pravidla týkající se toho, jaké typy pacientů mohou být zařazeny, jak bude lék podáván a jaká měření budou použita ke zjištění výsledků studie. Mnoho studií má požadavky na to, jakou základní léčbu může pacient před zařazením do studie užívat. Například protokol (pravidla studie) může říkat, že pacient nesmí před zařazením do studie užívat žádnou léčbu plicní hypertenze, nebo protokol může říkat, že může užívat Adcirca nebo Revatio, ale ne Letairis nebo Tracleer. Je stále obtížnější najít pacienty s plicní arteriální hypertenzí, kteří by byli zařazeni do studií, protože mnozí z nich zahajují léčbu u lékařů mimo specializované kliniky a diskvalifikují se jako kandidáti na výzkum.

Kroky k účasti ve výzkumu plicní hypertenze

Většina center excelence pro plicní hypertenzi se účastní výzkumných studií. Pokud se lékař, se kterým v současné době spolupracujete, těchto studií neúčastní, informujte ho, že byste se rádi dozvěděli více o výzkumných studiích léčby plicní hypertenze. Možná vás budou moci odkázat na centrum, které v současné době zařazuje pacienty do studií.

Výzkum je zcela oddělen od klinického vedení pacienta, což znamená, že váš současný lékař se bude i nadále podílet na vaší péči. Je důležité, aby potenciální pacienti ve výzkumu rozuměli rizikům a přínosům zařazení do výzkumné studie a tomu, co se od nich bude v průběhu studie očekávat. Pacient bude požádán, aby si domů odnesl informace o studii, přečetl si je a přišel prodiskutovat případné dotazy nebo obavy. Po zodpovězení všech otázek bude požádán, aby v případě zájmu o účast ve studii podepsal informovaný souhlas. Je důležité si uvědomit, že i když lékař může pacientovi nabídnout možnost účasti ve studii, rozhodnutí je vždy na pacientovi. Někteří pacienti se budou chtít výzkumu zúčastnit, ale nebudou vyhovovat specifickým pravidlům aktuálně zařazovaných výzkumných studií. Za rozhodnutí, kteří pacienti jsou způsobilí k zařazení do studie, je nakonec zodpovědný zadavatel studie (obvykle farmaceutická společnost). Jakmile jste jednou zařazeni do výzkumné studie, můžete se kdykoli rozhodnout ji ukončit. Tomu se říká odvolání souhlasu. Pokud se rozhodnete ukončit účast ve studii, nebudete ze strany lékaře nijak potrestáni ani nebudete mít žádné negativní důsledky. Některé studie trvají několik měsíců a jiné mnoho let.

Výzkum nás velmi těší. Díky vaší účasti můžeme zlepšit péči o všechny pacienty s PAH.