toggle caption
Zephyr/Science Source
Zephyr/Science Source
Una combinación de dos fármacos experimentales parece ralentizar el deterioro de los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica, una enfermedad a menudo conocida como ELA o enfermedad de Lou Gehrig.
Un estudio de seis meses sobre 137 pacientes con una forma de la enfermedad que progresa rápidamente descubrió que los que recibieron dosis diarias de una combinación de dos fármacos llamada AMX0035 obtuvieron varios puntos más en una medida estándar de función, según informa un equipo en el número del 3 de septiembre de The New England Journal of Medicine.
La diferencia fue modesta pero significativa para los pacientes, dijo la Dra. Sabrina Paganoni. Es la autora principal e investigadora del Centro Sean Healey & AMG para la ELA en el Mass General y la Facultad de Medicina de Harvard.
«Quieren ser capaces de seguir utilizando sus manos para poder cortar su propia comida y teclear correos electrónicos, o quieren ser capaces de caminar y subir escaleras», dijo Paganoni. «Y esto es exactamente lo que medimos en el ensayo»
Los resultados están lejos de ser una cura. Aun así, «estoy convencido de que estamos al principio de una nueva era en el descubrimiento del tratamiento de la ELA», dijo Paganoni.
«Hay grandes esperanzas para el tratamiento modificador de la enfermedad», añadió Tania Gendron, que estudia las enfermedades neurodegenerativas en la Clínica Mayo de Jacksonville y no participó en el estudio. «En los próximos años creo que va a haber grandes descubrimientos».
La ELA destruye las células nerviosas que controlan el movimiento muscular. Los pacientes suelen quedar discapacitados y mueren a los cinco años de su diagnóstico.
Durante décadas, el único fármaco aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para la ELA fue el riluzol, que lleva en el mercado desde 1995 y ha demostrado prolongar la vida de los pacientes. Luego, en 2017, la FDA aprobó la edaravona, que ayuda a algunos pacientes a conservar la función durante más tiempo.
AMX0035 funciona protegiendo las células nerviosas de dos tipos de daños que son distintivos de la ELA. Y en el estudio produjo un beneficio, a pesar de que muchos de los pacientes ya estaban tomando riluzol y edaravone.
Parece que tanto los nuevos como los viejos fármacos funcionan de diferentes maneras para ralentizar la enfermedad, dijo Paganoni. «Creemos que, en última instancia, necesitaremos una combinación de tratamientos para combatir eficazmente la ELA».
Aún no está claro si AMX0035 prolonga la vida o mantiene la fuerza muscular. Y normalmente se necesitaría al menos un estudio de mayor envergadura antes de que la FDA considerara la posibilidad de aprobar el fármaco.
Pero la Asociación de la ELA junto con el grupo de defensa I AM ALS han unido sus fuerzas para solicitar a la FDA que haga una excepción.
«En la ELA, un ensayo como éste probablemente llevaría unos tres años», dijo Neil Thakur, jefe de misión de la Asociación de la ELA. «Y así, la pregunta para toda la comunidad es ¿qué ganamos con ese estudio de tres años?»
La Asociación de la ELA ayudó a financiar la investigación sobre el AMX0035 y tiene una participación financiera limitada en su éxito. Sin embargo, la principal preocupación del grupo son los pacientes que no vivirán lo suficiente como para esperar a otro estudio, dijo Thakur.
«Por eso pensamos que lo mejor para la comunidad es hacer que este medicamento esté disponible antes y que todo el mundo lo tenga como opción de tratamiento lo antes posible», dijo.
AMX0035 ha tomado un camino muy inusual hacia la aprobación.
Fue desarrollado por Amylyx, una pequeña empresa fundada por un par de estudiantes universitarios, Josh Cohen y Justin Klee, que todavía tienen 20 años. La pareja estaba trabajando hasta tarde una noche en la oficina de la empresa en Cambridge, Massachusetts, cuando se enteraron de los resultados del estudio sobre la ELA.
«Cuando los estadísticos llamaron, se podía oír a toda su empresa vitoreando de fondo», dijo Cohen. «Así que sabíamos, antes de que dijeran las cifras, que algo bueno había ocurrido».
Pero su euforia se mezclaba con un sentido de la responsabilidad, dijo Klee.
«Aunque estos resultados son magníficos, no es una cura, por lo que nosotros y otros en toda la comunidad tenemos que seguir presionando hasta que consigamos curas», dijo.
Eso empieza a parecer más probable que hace unos años, según Gendron, de la Clínica Mayo.
Una de las razones es que los científicos están descubriendo nuevos marcadores biológicos que aparecen en la sangre o el líquido cefalorraquídeo de los pacientes con ELA. Estos marcadores permitirán un diagnóstico más temprano, cuando los tratamientos tienen más probabilidades de funcionar, dijo Gendron. También ayudarán a seleccionar a los pacientes a los que hay que administrar un fármaco concreto y permitirán a los investigadores saber si el fármaco llega a su objetivo.
Otro motivo de optimismo es la gran cantidad de investigaciones que se están llevando a cabo.
«Lo que hace que este momento sea tan emocionante es que hay más de 50 ensayos clínicos diferentes que están inscribiendo y reclutando a pacientes de ELA en este momento», dijo Kuldip Dave, vicepresidente de investigación de la Asociación de ELA. «Y todos ellos persiguen diferentes objetivos».