La hemofilia es un trastorno sanguíneo que se caracteriza por la escasez de factores de coagulación específicos que ayudan a formar coágulos de sangre y a detener las hemorragias.
El principal tratamiento para la hemofilia es la terapia de sustitución que suministra los factores de coagulación a los pacientes con hemofilia que carecen de ellos. Otros tratamientos aprobados para la hemofilia son la desmopresina, los anticuerpos y los agentes de derivación.
Los factores de coagulación recombinantes están diseñados genéticamente y se asemejan a los factores de coagulación humanos sanos.
Para el tratamiento de la hemofilia A, se utilizan factores de coagulación recombinantes VIII, como Kovaltry, Kogenate, Advate, Afstyla, Nuwig, Recombinate y Xyntha. Los factores recombinantes IX, que incluyen BeneFix, Ixinity y Rixubis, se utilizan para tratar la hemofilia B.
Productos de vida media prolongada
Los factores de coagulación recombinantes pueden modificarse de forma que sean más estables, de modo que no se descompongan tan fácilmente y «vivan» más tiempo. La ventaja de las moléculas más longevas es que los pacientes pueden reducir la frecuencia de las inyecciones.
Una forma de aumentar la estabilidad de los factores de coagulación recombinantes es mediante la PEGilación, que implica la unión de la molécula polietilenglicol (PEG) al factor de coagulación. Bax 855, Adynovate (que es Advate PEGilado) y N8-GP son factores de coagulación PEGilados aprobados para el tratamiento de la hemofilia A. Refixia (N9-GP) es un factor de coagulación PEGilado aprobado para el tratamiento de la hemofilia B.
Another approach to extend the half-life of clotting factors is with fusion to albumin, which is a protein that naturally occurs in the blood. The albumin-fused factor IX, CSL654 (Idelvion), is a treatment for hemophilia B.
The third approach is the fusion of a recombinant clotting factor to the so-called Fc fragment (fragment crystallizable region) of antibodies. Eloctate is an Fc-fused product for hemophilia A and Alprolix for hemophilia B.
Plasma-derived clotting factor concentrates
Plasma is the liquid part of blood, which contains proteins such as albumin, antibodies, and clotting factors. Clotting factors may be purified from the plasma of healthy donors and used to treat hemophilia patients. Hemofil-M es un producto para la hemofilia A, mientras que AlphaNine SD y Mononine son tratamientos para la hemofilia B.
Algunos productos de factores de coagulación derivados del plasma contienen el factor de von Willebrand, otra proteína de coagulación. Los medicamentos Alphanate, Humate-P y Koate-DVI son tratamientos para la hemofilia A. Alphanate y Humate-P también se utilizan para el tratamiento de la enfermedad de Von Willebrand, una enfermedad en la que los individuos no tienen cantidades suficientes de factor de Von Willebrand.
Hemoleven es un concentrado de factor XI para el tratamiento de la hemofilia C. Está disponible en Europa pero no en Estados Unidos.
Desmopresina
La desmopresina se parece a la vasopresina, una hormona natural que estimula la liberación del factor VIII de coagulación y del factor de von Willebrand. Las formulaciones de desmopresina Stimate (un aerosol nasal) y DDAVP (en forma de comprimidos) se utilizan para tratar las formas leves de la hemofilia A y la enfermedad de von Willebrand.
Anticuerpos
Hemlibra es un anticuerpo que se une a los factores de coagulación IXa y X. Al unir estas dos moléculas, facilita la coagulación.
Agentes de derivación
Los pacientes que son tratados con factores de coagulación pueden desarrollar anticuerpos o inhibidores contra estos factores, lo que hace que los tratamientos sean ineficaces. Los agentes de derivación se utilizan como tratamiento alternativo en estos pacientes. También pueden utilizarse para tratar la hemofilia adquirida, una enfermedad autoinmune en la que las células inmunitarias atacan por error a los factores de coagulación.
Feiba contiene varios factores de coagulación que ayudan a convertir la protrombina en trombina. La trombina participa en la formación de coágulos sanguíneos.
NovoSeven RT se asemeja al factor de coagulación humano VIIa, que promueve la producción de fibrina, una proteína necesaria para la formación de coágulos.
Feiba y NovoSeven RT pueden utilizarse para el tratamiento de varias formas de hemofilia.
Obizur es un factor VIII recombinante derivado de cerdos que se utiliza para el tratamiento de la hemofilia A adquirida. Los pacientes con hemofilia adquirida desarrollan anticuerpos contra su propio factor VIII humano, pero estos anticuerpos no atacan al factor VIII derivado del cerdo.
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