Les investigateurs médicaux ont souvent des difficultés à réaliser l’analyse ITT en raison de problèmes liés aux essais cliniques tels que des données manquantes ou une mauvaise adhésion au protocole de traitement.
Pour résoudre certains de ces problèmes, de nombreux essais cliniques ont exclu les participants après l’affectation aléatoire dans leur analyse, ce qui est souvent appelé analyse en intention de traiter modifiée ou mITT. Les essais employant la mITT ont été liés au parrainage de l’industrie et à des conflits d’intérêts par les auteurs.
Données manquantesModifier
Un problème important est l’apparition de données manquantes pour les participants à un essai clinique. Cela peut se produire lorsque des patients sont perdus pour le suivi (par exemple, par un retrait dû aux effets indésirables de l’intervention) et qu’aucune réponse ne peut être obtenue pour ces patients. Cependant, l’application complète de l’analyse ITT ne peut être réalisée que lorsqu’il existe des données complètes sur les résultats pour tous les sujets randomisés.
Afin d’inclure ces participants dans une analyse, les données sur les résultats pourraient être imputées, ce qui implique de faire des hypothèses sur les résultats chez les participants perdus. Une autre approche serait l’analyse des sous-ensembles d’efficacité qui sélectionne le sous-ensemble des patients qui ont reçu le traitement d’intérêt – indépendamment de la randomisation initiale – et qui n’ont pas abandonné pour une raison quelconque. Cette approche peut introduire des biais dans l’analyse statistique. Elle peut également gonfler la probabilité d’un faux positif ; cet effet est d’autant plus important que l’essai est important.
Adhésion au protocoleModification
L’analyse TCI exige que les participants soient inclus même s’ils n’ont pas entièrement adhéré au protocole. Les participants qui se sont écartés du protocole (par exemple, en n’adhérant pas à l’intervention prescrite, ou en étant retirés du traitement actif) doivent tout de même être conservés dans l’analyse. Une variante extrême de cette situation est celle des participants qui reçoivent le traitement du groupe auquel ils n’avaient pas été affectés, et qui doivent être conservés dans leur groupe d’origine pour l’analyse. Cette question ne pose aucun problème à condition que, en tant que réviseur systématique, vous puissiez extraire les données appropriées des rapports d’essai. Cette approche se justifie par le fait que, dans un premier temps, nous voulons estimer les effets de l’attribution d’une intervention dans la pratique, et non les effets dans le sous-groupe des participants qui y adhèrent.
En comparaison, dans une analyse per-protocole, seuls les patients qui terminent l’ensemble de l’essai clinique conformément au protocole sont comptabilisés dans les résultats définitifs.