Recherche, espérance de vie et pronostic de l’HTP

Les principaux développements de l’hypertension pulmonaire affectant le pronostic

1. Approbation du traitement initial par Letairis et Adcirca

L’étude AMBITION a renforcé l’importance d’un régime précoce agressif pour le traitement de l’HTAP. Bien que cette étude n’ait pas prouvé un bénéfice en termes de mortalité, il y a eu des améliorations spectaculaires dans l’aggravation clinique.

2. Disponibilité des médicaments prostanoïdes oraux (Orenitram et Uptravi)

L’approbation de l’Orenitram bien qu’étant un développement excitant ne se traduit pas par des améliorations mesurées des résultats pour la plupart des patients étudiés. Il convient d’être prudent avec cet agent. En revanche, il a été démontré que l’Uptravi réduisait les taux d’aggravation clinique chez les patients atteints d’HTAP.

3. Nouvelles données publiées sur le rôle de l’anticoagulation

Deux publications récentes ont tenté de faire la lumière sur le rôle de l’anticoagulation dans l’HTAP. Malheureusement, le message était très confus pour les patients atteints d’HTAP idiopathique. Pour les patients atteints d’autres types d’HTAP, le message était plus cohérent – aucun avantage à l’anticoagulation.

Les meilleures données disponibles pour déterminer l’espérance de vie dans l’hypertension pulmonaire

Nous devons d’abord reconnaître que nous n’avons pas un bon moyen de prédire l’espérance de vie de n’importe quel patient. Ce que nous avons, ce sont des données qui portent sur plusieurs grands groupes de patients sur de nombreuses années. Ces données ont été recueillies pour la plupart au début des années 2000 dans le cadre du registre Reveal et ne reflètent donc pas les meilleurs soins actuels. Ce que ces données nous ont montré, c’est que dans ce groupe de 2 635 patients, la survie globale à un an était de 85 %, la survie à trois ans de 68 %, la survie à cinq ans de 57 % et la survie à sept ans de 49 %.

Un examen plus approfondi de ces données nous a également montré que certaines caractéristiques prédisent une plus grande probabilité de s’en sortir mal. Ces caractéristiques sont regroupées sous le terme de « caractéristiques à haut risque ». Certaines caractéristiques prédisent une bien meilleure évolution et sont regroupées sous le terme de « caractéristiques à faible risque ».

Combien de temps puis-je m’attendre à vivre avec une hypertension pulmonaire?

Bien que l’hypertension artérielle pulmonaire ait été découverte en 1891, il n’existait aucun traitement connu pour cette maladie jusqu’en 1994, date à laquelle le Flolan a été introduit. Avant la sortie de ce médicament, le pronostic et l’espérance de vie d’un patient atteint d’hypertension pulmonaire étaient d’environ 3 ans et il fallait en moyenne 2 ans pour diagnostiquer précisément un patient. Le Flolan a été le premier médicament à augmenter l’espérance de vie des patients souffrant d’hypertension pulmonaire jusqu’à 5 ans. Bien que nous ne disposions pas actuellement d’un traitement curatif de la maladie, plusieurs autres traitements ont été approuvés pour l’HTAP grâce à la recherche. Au cours des 20 dernières années, nous sommes passés de l’absence de médicaments pour traiter l’HTAP à plus de 10 médicaments. D’autres médicaments encore sont à l’étude. Nous sommes optimistes et pensons que nos patients continueront à bénéficier d’une survie plus longue et d’une meilleure qualité de vie.

Pour réitérer, aucun médecin ne dispose d’une boule de cristal. Cependant, en général, les patients qui entrent dans le groupe à faible risque (ci-dessus) vivent plus de 10 ans. Lorsque les patients commencent à acquérir de plus en plus de caractéristiques à haut risque, la survie diminue. Chez mes patients qui présentent toutes les caractéristiques à haut risque, malgré ma combinaison de médicaments la plus agressive, nous commençons souvent à parler de transplantation pulmonaire.

Recherche de traitements et d’un remède possible pour l’hypertension pulmonaire

La meilleure nouvelle de toutes pour les patients atteints d’HTAP est que nous avons un riche pipeline de nouveaux médicaments à l’étude pour l’HTAP. Nous restons très optimistes et pensons que nous allons continuer à améliorer la survie de nos patients. J’encourage mes patients à faire partie du processus d’amélioration des résultats des patients en participant à des essais de recherche clinique.

Les acteurs clés de la recherche sur l’hypertension pulmonaire

Les avancées dans le traitement des patients atteints d’hypertension pulmonaire n’auraient pas été possibles sans la recherche. Il existe plusieurs acteurs clés pour mettre un médicament sur le marché ou le rendre disponible pour les patients. Les entreprises pharmaceutiques qui mettent en place l’étude de recherche pour le médicament spécifique, les centres d’hypertension pulmonaire qui deviennent des sites participants pour les études, et surtout les patients souffrant d’hypertension pulmonaire qui s’inscrivent dans les études de recherche. La recherche est un élément si important pour la mise sur le marché de nouveaux traitements que l’ASP (Association pour l’hypertension pulmonaire) exige que tous ses centres de soins complets disposent d’un service de recherche pleinement opérationnel.

Qui peut participer à la recherche sur l’hypertension pulmonaire

Chaque étude de recherche a des règles strictes concernant les types de patients qui peuvent être inscrits, la façon dont le médicament sera administré et les mesures qui seront utilisées pour déterminer les résultats de l’étude. De nombreuses études ont des exigences quant au traitement de fond qu’un patient peut suivre avant d’être recruté dans l’étude. Par exemple, le protocole (règles de l’étude) peut stipuler qu’un patient ne peut prendre aucun traitement contre l’hypertension pulmonaire avant de s’inscrire à l’étude ou le protocole peut stipuler qu’il peut prendre Adcirca ou Revatio mais pas Letairis ou Tracleer. Il est de plus en plus difficile de trouver des patients souffrant d’hypertension artérielle pulmonaire à inscrire dans des études car beaucoup d’entre eux commencent des thérapies avec des médecins en dehors des cliniques spécialisées et se disqualifient en tant que candidats à la recherche.

Étapes pour participer à la recherche sur l’hypertension pulmonaire

La plupart des centres d’excellence pour l’hypertension pulmonaire participent à des études de recherche. Si le médecin avec lequel vous travaillez actuellement n’y participe pas, informez-le que vous aimeriez en savoir plus sur les études de recherche sur les traitements de l’hypertension pulmonaire. Il pourra peut-être vous orienter vers un centre qui recrute actuellement des patients pour des études.

La recherche est totalement distincte de la prise en charge clinique du patient, ce qui signifie que votre médecin actuel continuera à participer à vos soins. Il est important que les patients potentiels de la recherche comprennent les risques et les avantages de l’inscription à une étude de recherche et ce qui sera attendu d’eux tout au long de l’étude. Il sera demandé au patient d’emporter chez lui des informations sur l’étude, de les lire et de revenir pour discuter de toute question ou préoccupation. Une fois que toutes ses questions auront trouvé une réponse, il lui sera demandé de signer un consentement éclairé s’il souhaite participer à l’étude. Il est important de comprendre que si un médecin peut proposer au patient de participer à une étude, la décision appartient toujours au patient. Certains patients voudront participer à une recherche mais ne répondront pas aux règles spécifiques des études en cours de recrutement. C’est le promoteur de l’étude (généralement une société pharmaceutique) qui décide en dernier ressort des patients qui peuvent s’inscrire. Une fois que vous êtes inscrit dans une étude de recherche, vous pouvez choisir d’arrêter à tout moment. Cela s’appelle retirer son consentement. Vous ne serez pas puni ou ne subirez aucune conséquence négative de la part de votre médecin si vous décidez d’arrêter de participer. Certaines études durent quelques mois et d’autres plusieurs années.

La recherche nous enthousiasme. Grâce à votre participation, nous sommes en mesure d’améliorer la prise en charge de tous les patients atteints d’HTAP.