L’hémophilie est une maladie du sang qui se caractérise par une insuffisance de facteurs de coagulation spécifiques qui aident à former des caillots sanguins et à arrêter les saignements.
Le principal traitement de l’hémophilie est le traitement de substitution qui fournit les facteurs de coagulation aux patients hémophiles qui en sont dépourvus. Les autres traitements approuvés de l’hémophilie comprennent la desmopressine, les anticorps et les agents de dérivation.
Concentrés de facteurs de coagulation recombinants
Les facteurs de coagulation recombinants sont issus du génie génétique et ressemblent aux facteurs de coagulation humains sains.
Pour traiter l’hémophilie A, on utilise des facteurs de coagulation recombinants VIII, notamment Kovaltry, Kogenate, Advate, Afstyla, Nuwig, Recombinate et Xyntha. Les facteurs recombinants IX, qui comprennent BeneFix, Ixinity et Rixubis, sont utilisés pour traiter l’hémophilie B.
Produits à demi-vie prolongée
Les facteurs de coagulation recombinants peuvent être modifiés de manière à les rendre plus stables, de sorte qu’ils ne sont pas dégradés aussi facilement et » vivent » plus longtemps. L’avantage des molécules qui vivent plus longtemps est que les patients peuvent réduire la fréquence des injections.
Une façon d’augmenter la stabilité des facteurs de coagulation recombinants est la PEGylation, qui consiste à fixer la molécule de polyéthylène glycol (PEG) au facteur de coagulation. Le Bax 855, l’Adynovate (qui est de l’Advate PEGylé) et le N8-GP sont des facteurs de coagulation PEGylés approuvés pour le traitement de l’hémophilie A. Le Refixia (N9-GP) est un facteur de coagulation PEGylé approuvé pour le traitement de l’hémophilie B.
Another approach to extend the half-life of clotting factors is with fusion to albumin, which is a protein that naturally occurs in the blood. The albumin-fused factor IX, CSL654 (Idelvion), is a treatment for hemophilia B.
The third approach is the fusion of a recombinant clotting factor to the so-called Fc fragment (fragment crystallizable region) of antibodies. Eloctate is an Fc-fused product for hemophilia A and Alprolix for hemophilia B.
Plasma-derived clotting factor concentrates
Plasma is the liquid part of blood, which contains proteins such as albumin, antibodies, and clotting factors. Clotting factors may be purified from the plasma of healthy donors and used to treat hemophilia patients. Hemofil-M est un produit pour l’hémophilie A, tandis que AlphaNine SD et Mononine sont des traitements pour l’hémophilie B.
Certains produits issus de facteurs de coagulation dérivés du plasma contiennent du facteur de von Willebrand, une autre protéine de coagulation. Les médicaments Alphanate, Humate-P et Koate-DVI sont des traitements de l’hémophilie A. L’Alphanate et l’Humate-P sont également utilisés pour le traitement de la maladie de von Willebrand, une condition dans laquelle les individus n’ont pas de quantités suffisantes de facteur de von Willebrand.
Hemoleven est un concentré de facteur XI pour le traitement de l’hémophilie C. Il est disponible en Europe mais pas aux États-Unis.
Desmopressine
La desmopressine ressemble à la vasopressine, une hormone naturelle qui stimule la libération du facteur de coagulation VIII et du facteur de von Willebrand. Les formulations de desmopressine Stimate (un spray nasal) et DDAVP (sous forme de comprimés) sont utilisées pour traiter les formes légères d’hémophilie A et de maladie de von Willebrand.
Anticorps
L’hémlibra est un anticorps qui se lie aux facteurs de coagulation IXa et X. En rapprochant ces deux molécules, il facilite la coagulation.
Agents de contournement
Les patients qui sont traités avec des facteurs de coagulation peuvent développer des anticorps ou des inhibiteurs contre ces facteurs, ce qui rend les traitements inefficaces. Les agents de dérivation sont utilisés comme traitement alternatif chez ces patients. Ils peuvent également être utilisés pour traiter l’hémophilie acquise, une affection auto-immune dans laquelle les cellules immunitaires attaquent par erreur les facteurs de coagulation.
Le feiba contient plusieurs facteurs de coagulation qui aident à convertir la prothrombine en thrombine. La thrombine est impliquée dans la formation des caillots sanguins.
NovoSeven RT ressemble au facteur de coagulation humain VIIa, qui favorise la production de fibrine, une protéine nécessaire à la formation des caillots.
Feiba et NovoSeven RT peuvent être utilisés pour le traitement de plusieurs formes d’hémophilie.
Obizur est un facteur VIII recombinant dérivé du porc qui est utilisé pour le traitement de l’hémophilie A acquise. Les patients atteints d’hémophilie acquise développent des anticorps contre leur propre facteur VIII humain, mais ces anticorps n’attaquent pas le facteur VIII dérivé du porc.
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