Les patients atteints d’une forme de SLA à progression rapide qui ont reçu des doses quotidiennes d’une combinaison expérimentale de deux médicaments appelée AMX0035 ont obtenu des résultats plus élevés sur une mesure standard de la fonction que les patients qui n’ont pas reçu le médicament. Zephyr/Science Source hide caption
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Les patients atteints d’une forme de SLA à progression rapide qui ont reçu des doses quotidiennes d’une combinaison expérimentale de deux médicaments appelée AMX0035 ont obtenu de meilleurs résultats sur une mesure standard de la fonction que les patients qui n’ont pas reçu le médicament.
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Une combinaison de deux médicaments expérimentaux semble ralentir le déclin des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique, une maladie souvent appelée SLA ou maladie de Lou Gehrig.
Une étude de six mois portant sur 137 patients atteints d’une forme à progression rapide de la maladie a révélé que ceux qui ont reçu des doses quotidiennes d’une combinaison de deux médicaments appelée AMX0035 ont obtenu plusieurs points de plus sur une mesure standard de la fonction, rapporte une équipe dans le numéro du 3 septembre du New England Journal of Medicine.
La différence était modeste mais significative pour les patients, a déclaré le Dr Sabrina Paganoni. Elle est l’auteur principal et chercheuse au Sean Healey & AMG Center for ALS at Mass General and Harvard Medical School.
« Ils veulent pouvoir continuer à utiliser leurs mains pour pouvoir couper leur propre nourriture et taper des emails, ou ils veulent pouvoir marcher et monter des escaliers », a déclaré Paganoni. « Et c’est exactement ce que nous avons mesuré dans l’essai. »
Les résultats sont loin d’être une guérison. Malgré cela, « je suis convaincu que nous sommes au début d’une nouvelle ère dans la découverte du traitement de la SLA », a déclaré Paganoni.
« Il y a beaucoup d’espoir pour un traitement modificateur de la maladie », a ajouté Tania Gendron, qui étudie les maladies neurodégénératives à la Mayo Clinic de Jacksonville et n’a pas participé à l’étude. « Dans les prochaines années, je pense qu’il y aura de grandes découvertes. »
La SLA détruit les cellules nerveuses qui contrôlent les mouvements musculaires. Les patients deviennent généralement handicapés et meurent dans les cinq ans suivant leur diagnostic.
Pendant des décennies, le seul médicament approuvé par la Food and Drug Administration pour la SLA était le riluzole, qui est sur le marché depuis 1995 et qui a montré qu’il prolongeait la vie des patients. Puis, en 2017, la FDA a approuvé l’edaravone, qui aide certains patients à conserver une fonction plus longtemps.
L’AMX0035 agit en protégeant les cellules nerveuses contre deux types de dommages qui sont des caractéristiques de la SLA. Et dans l’étude, il a produit un bénéfice, même si beaucoup de patients prenaient déjà du riluzole et de l’edaravone.
Il semble que les nouveaux et les anciens médicaments fonctionnent tous de différentes manières pour ralentir la maladie, a déclaré Paganoni. « Nous pensons qu’en fin de compte, nous aurons besoin d’une combinaison de traitements pour combattre efficacement la SLA. »
On ne sait pas encore si l’AMX0035 prolonge la vie ou maintient la force musculaire. Et d’ordinaire, au moins une étude plus vaste serait nécessaire avant que la FDA n’envisage d’approuver le médicament.
Mais l’Association de la SLA ainsi que le groupe de défense I AM ALS ont uni leurs forces pour demander à la FDA de faire une exception.
« Dans la SLA, un essai comme celui-ci prendrait probablement environ trois ans », a déclaré Neil Thakur, chef de mission de l’Association de la SLA. « Et donc la question pour l’ensemble de la communauté est de savoir ce que nous gagnons pour cette étude de trois ans ? »
L’Association de la SLA a aidé à financer la recherche sur l’AMX0035 et a un intérêt financier limité dans son succès. La principale préoccupation du groupe, cependant, concerne les patients qui ne vivront pas assez longtemps pour attendre une autre étude, a déclaré Thakur.
« C’est pourquoi nous pensons que la meilleure chose à faire pour la communauté est de rendre ce médicament disponible plus tôt et de permettre à tout le monde de l’avoir comme option de traitement dès que possible », a-t-il déclaré.
L’AMX0035 a suivi un chemin très inhabituel vers l’approbation.
Il a été développé par Amylyx, une minuscule entreprise fondée par un couple d’étudiants, Josh Cohen et Justin Klee, qui ont encore la vingtaine. Le duo travaillait tard un soir dans les bureaux de l’entreprise à Cambridge, dans le Massachusetts, lorsqu’ils ont appris les résultats de l’étude sur la SLA.
« Lorsque les statisticiens ont appelé, on pouvait entendre toute leur firme applaudir en arrière-plan », a déclaré Cohen. « Nous savions donc, avant même qu’ils n’énoncent les chiffres, que quelque chose de bien s’était produit. »
Mais leur exaltation était mêlée à un sentiment de responsabilité, selon M. Klee.
« Bien que ces résultats soient formidables, ce n’est pas un remède, et donc nous et les autres membres de toute la communauté devons continuer à pousser jusqu’à ce que nous obtenions des remèdes », a-t-il dit.
Cela commence à sembler plus probable qu’il y a encore quelques années, a déclaré le Dr Gendron de la Mayo Clinic.
Une des raisons est que les scientifiques découvrent de nouveaux marqueurs biologiques qui apparaissent dans le sang ou le liquide céphalo-rachidien des patients atteints de SLA. Ces marqueurs permettront un diagnostic plus précoce, lorsque les traitements ont plus de chances de fonctionner, a déclaré Gendron. Ils aideront également à sélectionner les patients à qui donner un médicament particulier et permettront aux chercheurs de savoir si le médicament atteint la cible visée.
Une autre raison d’être optimiste est la quantité même de recherches en cours.
« Ce qui rend cette période si excitante, c’est qu’il y a plus de 50 essais cliniques différents qui s’inscrivent et recrutent des patients atteints de SLA en ce moment », a déclaré Kuldip Dave, vice-président de la recherche de l’Association de la SLA. « Et ils s’attaquent tous à des cibles différentes. »