A hemofília olyan vérzészavar, amelyet a vérrögök kialakulásában és a vérzés megállításában szerepet játszó véralvadási faktorok hiánya jellemez.
A hemofília elsődleges kezelése a véralvadási faktorokat pótló terápia, amely a vérzékenységben szenvedő betegek számára biztosítja az alvadási faktorokat. A hemofília egyéb jóváhagyott kezelései közé tartozik a desmopressin, az antitestek és a bypassing szerek.
Rekombináns alvadási faktor koncentrátumok
A rekombináns alvadási faktorok genetikailag előállítottak, és hasonlítanak az egészséges emberi alvadási faktorokhoz.
A hemofília A kezelésére rekombináns VIII-as alvadási faktorokat használnak, többek között a Kovaltry, Kogenate, Advate, Afstyla, Nuwig, Recombinate és Xyntha. A hemofília B kezelésére a rekombináns IX-es faktorokat használják, amelyek közé tartozik a BeneFix, az Ixinity és a Rixubis.
Hosszabb felezési idejű termékek
A rekombináns véralvadási faktorok módosíthatók oly módon, hogy stabilabbá válnak, így nem bomlanak le olyan könnyen, és tovább “élnek”. A hosszabb élettartamú molekulák előnye, hogy a betegek csökkenthetik az injekciók gyakoriságát.
A rekombináns alvadási faktorok stabilitásának növelésének egyik módja a PEGilálás, amely során a molekula polietilénglikol (PEG) kötődik az alvadási faktorhoz. A Bax 855, az Adynovate (amely PEGilált Advate) és az N8-GP a hemofília A kezelésére engedélyezett PEGilált alvadási faktorok. A Refixia (N9-GP) a hemofília B kezelésére engedélyezett PEGilált alvadási faktor.
Another approach to extend the half-life of clotting factors is with fusion to albumin, which is a protein that naturally occurs in the blood. The albumin-fused factor IX, CSL654 (Idelvion), is a treatment for hemophilia B.
The third approach is the fusion of a recombinant clotting factor to the so-called Fc fragment (fragment crystallizable region) of antibodies. Eloctate is an Fc-fused product for hemophilia A and Alprolix for hemophilia B.
Plasma-derived clotting factor concentrates
Plasma is the liquid part of blood, which contains proteins such as albumin, antibodies, and clotting factors. Clotting factors may be purified from the plasma of healthy donors and used to treat hemophilia patients. A Hemofil-M a hemofília A, míg az AlphaNine SD és a Mononine a hemofília B kezelésére szolgáló termékek.
A plazmából származó véralvadási faktorokból készült egyes termékek tartalmaznak von Willebrand-faktort, egy másik véralvadási fehérjét. Az Alphanate, a Humate-P és a Koate-DVI gyógyszerek a hemofília A kezelésére szolgálnak. Az Alphanate és a Humate-P a Von Willebrand-kór kezelésére is használatos, amely olyan állapot, amelyben az egyének nem rendelkeznek elegendő mennyiségű von Willebrand-faktorral.
A Hemoleven egy XI-es faktor koncentrátum a hemofília C kezelésére. Európában kapható, de az Egyesült Államokban nem.
Desmopressin
A desmopressin hasonlít a vazopressinhez, egy természetesen előforduló hormonhoz, amely serkenti a VIII-as alvadási faktor és a von Willebrand-faktor felszabadulását. A desmopresszin készítményeket, a Stimate-t (orrspray) és a DDAVP-t (tabletta formájában) a hemofília A és a von Willebrand-kór enyhe formáinak kezelésére használják.
Az antitestek
A Hemlibra egy antitest, amely a IXa és X alvadási faktorokat köti. Azáltal, hogy ezt a két molekulát összehozza, megkönnyíti az alvadást.
A véralvadási faktorokat gátló szerek
A véralvadási faktorokkal kezelt betegeknél kialakulhatnak antitestek vagy gátlók e faktorok ellen, amelyek hatástalanná teszik a kezelést. A bypassing szereket alternatív kezelésként alkalmazzák ezeknél a betegeknél. Alkalmazhatók a szerzett hemofília kezelésére is, amely egy autoimmun állapot, amelyben az immunsejtek tévesen megtámadják az alvadási faktorokat.
A Feiba több olyan alvadási faktort tartalmaz, amelyek segítenek a protrombin trombinná történő átalakításában. A trombin részt vesz a vérrögök kialakulásában.
A NovoSeven RT hasonlít az emberi VIIa alvadási faktorhoz, amely elősegíti a fibrin, a vérrögképződéshez szükséges fehérje termelését.
A Feiba és a NovoSeven RT a hemofília számos formájának kezelésére alkalmazható.
Az Obizur egy sertésből származó rekombináns VIII-as faktor, amelyet a szerzett hemofília A kezelésére használnak. A szerzett hemofíliában szenvedő betegeknél a saját emberi VIII-as faktoruk ellen alakulnak ki antitestek, de ezek az antitestek nem támadják meg a sertésből származó VIII-as faktort.
***
A Hemophilia News Today kizárólag a betegséggel kapcsolatos híreket és információkat tartalmazó weboldal. Nem nyújt orvosi tanácsadást, diagnózist vagy kezelést. Ez a tartalom nem helyettesíti a szakszerű orvosi tanácsadást, diagnózist vagy kezelést. Bármilyen egészségügyi állapottal kapcsolatos kérdéssel mindig kérje ki orvosa vagy más szakképzett egészségügyi szolgáltató tanácsát. Soha ne hagyja figyelmen kívül a szakorvosi tanácsot, és ne késlekedjen annak megkeresésével az ezen a weboldalon olvasottak miatt.