Kutatás, a PH várható élettartama és prognózisa

A pulmonális hipertónia prognózisát befolyásoló legfontosabb fejlemények

1. A Letairis és Adcirca kezdeti terápia jóváhagyása

Az AMBITION tanulmány megerősítette az agresszív korai kezelés fontosságát a PAH kezelésében. Bár ez a vizsgálat nem bizonyította a halálozási előnyöket, drámai javulást tapasztaltak a klinikai állapotromlásban.

2. Az orális prosztanoid gyógyszerek (Orenitram és Uptravi)

Az Orenitram engedélyezése, bár izgalmas fejlemény, a legtöbb vizsgált beteg esetében nem jelent mért javulást az eredményekben. Óvatosnak kell lennünk ezzel a szerrel. Ezzel szemben az Uptravi bizonyítottan csökkentette a klinikai állapotromlás arányát a PAH-betegeknél.

3. Új adatok jelentek meg az antikoaguláció szerepéről

Két közelmúltbeli közlemény próbált fényt deríteni az antikoaguláció szerepére a PAH-ban. Sajnos az idiopátiás PAH-ban szenvedő betegek számára az üzenet nagyon zavaros volt. A más típusú PAH-ban szenvedő betegek esetében az üzenet következetesebb volt – az antikoagulációnak nincs előnye.

A rendelkezésre álló legjobb adatok a pulmonális hipertónia várható élettartamának meghatározására

Először is el kell ismernünk, hogy nem tudjuk jól megjósolni egyetlen beteg várható élettartamát sem. Amivel rendelkezünk, azok olyan adatok, amelyek több nagy betegcsoportot vizsgálnak sok éven keresztül. Ezeket az adatokat nagyrészt a 2000-es évek elején gyűjtötték a Reveal Registry részeként, és így nem tükrözik a mai legjobb ellátást. Ezek az adatok azt mutatták, hogy ebben a 2635 betegből álló csoportban az egyéves túlélés 85%, a hároméves túlélés 68%, az ötéves túlélés 57%, a hétéves túlélés pedig 49% volt.

Az adatok közelebbi vizsgálata azt is megmutatta, hogy bizonyos jellemzők nagyobb valószínűséggel jelzik előre a rosszullétet. Ezeket a jellemzőket a “magas kockázatú jellemzők” kifejezés alatt gyűjtik össze. Bizonyos jellemzők sokkal jobb lefolyást jósolnak, ezeket “alacsony kockázatú jellemzőknek” nevezzük.

Hogyan várhatóan meddig élhetek tüdőhipertóniával?

Bár a tüdőartériás hipertóniát 1891-ben fedezték fel, 1994-ig, a Flolan bevezetéséig nem volt ismert kezelés a betegségre. A gyógyszer megjelenése előtt a pulmonális hipertóniában szenvedő betegek prognózisa és várható élettartama körülbelül 3 év volt, és átlagosan 2 évbe telt, mire pontosan diagnosztizálták a beteget. A Flolan volt az első olyan gyógyszer, amely akár 5 évvel is megnövelte a pulmonális hipertóniás betegek várható élettartamát. Bár jelenleg nincs gyógymód a betegségre, a kutatásoknak köszönhetően számos további kezelést hagytak jóvá a PAH kezelésére. Az elmúlt 20 év során a PAH kezelésére szolgáló gyógyszerek hiányától több mint 10 gyógyszerig jutottunk. Jelenleg még több gyógyszert vizsgálnak. Optimisták vagyunk, hogy betegeink továbbra is hosszabb túlélést és jobb életminőséget fognak tapasztalni.

Még egyszer mondom, egyetlen orvosnak sincs kristálygömbje. Általában azonban az alacsony kockázatú (fenti) csoportba tartozó betegek több mint 10 évig élnek. Ahogy a betegek egyre több magas rizikójú jellemzőt kapnak, a túlélés csökken. Azoknál a betegeimnél, akiknél az összes magas rizikójú jellemző megtalálható, a legagresszívabb gyógyszerkombinációm ellenére is gyakran kezdünk el beszélni a tüdőátültetésről.

Kutatás a tüdőhipertónia kezelésére és lehetséges gyógymódjára

A legjobb hír a PAH-betegek számára, hogy a PAH kezelésére szolgáló új gyógyszerek gazdag készlete áll rendelkezésünkre. Továbbra is nagyon optimisták vagyunk, hogy tovább javíthatjuk a betegek túlélési esélyeit. Arra bátorítom betegeimet, hogy a klinikai kutatási vizsgálatokban való részvétellel vegyenek részt a betegek eredményeinek javításában.”

A tüdőhipertónia kutatásának kulcsszereplői

A tüdőhipertóniás betegek kezelésében elért előrelépések nem lennének lehetségesek a kutatás nélkül. A több kulcsszereplője van annak, hogy egy gyógyszer piacra kerüljön vagy elérhetővé váljon a betegek számára. A gyógyszergyártó cégek, akik az adott gyógyszerrel kapcsolatos kutatási tanulmányt szerveznek, a tüdőhipertóniás központok, amelyek a tanulmányokban részt vevő helyekké válnak, és ami a legfontosabb, a tüdőhipertóniás betegek, akik beiratkoznak a kutatási tanulmányokba. A kutatás olyan fontos része az új terápiák piacra kerülésének, hogy a PHA (Pulmonális Hipertónia Egyesület) megköveteli, hogy minden átfogó ellátó központja rendelkezzen egy teljesen működő kutatási részleggel.

Kik vehetnek részt a pulmonális hipertónia kutatásában

Minden kutatási tanulmánynak szigorú szabályai vannak arra vonatkozóan, hogy milyen típusú betegek vehetnek részt, hogyan fogják beadni a gyógyszert, és milyen méréseket fognak használni a vizsgálat eredményeinek meghatározásához. Sok vizsgálatnak vannak olyan követelményei, hogy a beteg milyen háttérterápiát kaphat, mielőtt a vizsgálatba bevonnák. Például a protokoll (a vizsgálat szabályai) előírhatja, hogy a beteg a vizsgálatba való bekerülés előtt nem kaphat semmilyen pulmonális hipertónia elleni kezelést, vagy a protokoll előírhatja, hogy Adcircát vagy Revatiót kaphat, de Letairist vagy Tracleert nem. Egyre nehezebb olyan pulmonális artériás hipertóniás betegeket találni, akiket be lehet vonni a vizsgálatokba, mivel sokan közülük a szakklinikákon kívüli orvosoknál kezdik a terápiákat, és ezzel kizárják magukat a kutatásra jelentkezők közül.

Lépések a pulmonális hipertónia kutatásában való részvételhez

A legtöbb pulmonális hipertónia kiválósági központ részt vesz a kutatásokban. Ha az orvos, akivel jelenleg együtt dolgozik, nem vesz részt, tájékoztassa arról, hogy szeretne többet megtudni a pulmonális hipertónia kezelésére irányuló kutatási tanulmányokról. Ők esetleg el tudják Önt irányítani egy olyan központhoz, amely jelenleg is vesz fel betegeket a vizsgálatokba.

A kutatás teljesen elkülönül a beteg klinikai kezelésétől, ami azt jelenti, hogy jelenlegi orvosa továbbra is részt vesz az Ön ellátásában. Fontos, hogy a potenciális kutatási betegek tisztában legyenek a kutatási vizsgálatba való bekapcsolódás kockázataival és előnyeivel, valamint azzal, hogy mit várnak el tőlük a vizsgálat során. A beteget arra kérik, hogy vigye haza a vizsgálatról szóló tájékoztatót, olvassa át, és jöjjön vissza, hogy megbeszélhessük az esetleges kérdéseit vagy aggályait. Miután minden kérdésükre választ kaptak, megkérik őket, hogy írják alá a beleegyező nyilatkozatot, ha részt kívánnak venni a vizsgálatban. Fontos megérteni, hogy bár az orvos felajánlhatja a betegnek a vizsgálatban való részvétel lehetőségét, a döntés mindig a betegen múlik. Egyes betegek részt akarnak venni a kutatásban, de nem felelnek meg az aktuális kutatási tanulmányok speciális szabályainak. A vizsgálat szponzora (általában egy gyógyszergyártó vállalat) végső soron felelős annak eldöntéséért, hogy mely betegek vehetnek részt a vizsgálatban. Ha már bekerült egy kutatási vizsgálatba, bármikor leállíthatja azt. Ezt nevezik a beleegyezés visszavonásának. Ha úgy dönt, hogy abbahagyja a részvételt, orvosától nem kap büntetést vagy semmilyen negatív következményt. Egyes tanulmányok néhány hónapig, mások pedig évekig tartanak.

Minket nagyon izgatnak a kutatások. Az Ön részvételével képesek vagyunk javítani minden PAH-beteg ellátását.