Ricerca, aspettativa di vita e prognosi per la PAH

Maggiori sviluppi nell’ipertensione polmonare che influenzano la prognosi

1. Approvazione della terapia iniziale con Letairis e Adcirca

Lo studio AMBITION ha rafforzato l’importanza di un regime iniziale aggressivo per il trattamento della PAH. Anche se questo studio non ha dimostrato un beneficio in termini di mortalità, ci sono stati drammatici miglioramenti nel peggioramento clinico.

2. Disponibilità di farmaci prostanoidi orali (Orenitram e Uptravi)

L’approvazione di Orenitram, sebbene sia uno sviluppo emozionante, non si traduce in miglioramenti misurati nei risultati per la maggior parte dei pazienti studiati. Dovremmo essere cauti con questo agente. Al contrario, Uptravi ha dimostrato di ridurre i tassi di peggioramento clinico nei pazienti con PAH.

3. Nuovi dati pubblicati sul ruolo dell’anticoagulazione

Due recenti pubblicazioni hanno cercato di far luce sul ruolo dell’anticoagulazione nella PAH. Purtroppo, il messaggio era molto confuso per i pazienti con PAH idiopatica. Per i pazienti con altri tipi di PAH, il messaggio era più coerente: nessun vantaggio per l’anticoagulazione.

I migliori dati disponibili per determinare l’aspettativa di vita nell’ipertensione polmonare

Per prima cosa dobbiamo riconoscere che non abbiamo un buon modo per prevedere l’aspettativa di vita di un paziente. Quello che abbiamo sono dati che guardano a diversi grandi gruppi di pazienti per molti anni. Questi dati sono stati raccolti per la maggior parte nei primi anni 2000 come parte del Reveal Registry e quindi non riflettono le migliori cure di oggi. Ciò che questi dati ci hanno mostrato è che in questo gruppo di 2.635 pazienti, la sopravvivenza complessiva a un anno era dell’85%, a tre anni del 68%, a cinque anni del 57% e a sette anni del 49%.

Un’analisi più attenta di questi dati ci ha anche mostrato che certe caratteristiche predicono una maggiore probabilità di andare male. Queste caratteristiche sono raggruppate sotto il termine “caratteristiche ad alto rischio”. Alcune caratteristiche predicono un decorso molto migliore e sono definite “caratteristiche a basso rischio”.

Quanto tempo posso aspettarmi di vivere con l’ipertensione polmonare?

Anche se l’ipertensione arteriosa polmonare è stata scoperta nel 1891, non c’erano trattamenti noti per la malattia fino al 1994 quando fu introdotto Flolan. Prima del rilascio di quel farmaco, la prognosi e l’aspettativa di vita per un paziente con ipertensione polmonare era di circa 3 anni e ci volevano in media 2 anni per diagnosticare accuratamente un paziente. Flolan è stato il primo farmaco ad aumentare l’aspettativa di vita fino a 5 anni per i pazienti con ipertensione polmonare. Anche se attualmente non abbiamo una cura per la malattia, diversi altri trattamenti sono stati approvati per la PAH grazie alla ricerca. Negli ultimi 20 anni, siamo passati da nessun farmaco per trattare la PAH a più di 10 farmaci. Ancora più farmaci sono in fase di studio. Siamo ottimisti sul fatto che i nostri pazienti continueranno a sperimentare una sopravvivenza più lunga e una migliore qualità della vita.

Per ribadire, nessun medico ha la sfera di cristallo. Tuttavia, in generale, i pazienti che rientrano nel gruppo a basso rischio (sopra) vivono più di 10 anni. Quando i pazienti iniziano ad acquisire sempre più caratteristiche ad alto rischio, la sopravvivenza diminuisce. Nei miei pazienti che hanno tutte le caratteristiche ad alto rischio, nonostante la mia combinazione più aggressiva di farmaci, spesso cominciamo a parlare di trapianto di polmone.

Trattamenti di ricerca e una possibile cura per l’ipertensione polmonare

La migliore notizia di tutte per i pazienti con PAH è che abbiamo una ricca pipeline di nuovi farmaci in fase di studio per la PAH. Rimaniamo molto ottimisti sul fatto che continueremo a migliorare la sopravvivenza dei nostri pazienti. Incoraggio i miei pazienti a far parte del processo di miglioramento degli esiti dei pazienti partecipando agli studi di ricerca clinica.

Persone chiave nella ricerca per l’ipertensione polmonare

I progressi nel trattamento dei pazienti con ipertensione polmonare non sarebbero stati possibili senza la ricerca. Ci sono diversi attori chiave nel portare un farmaco sul mercato o nel renderlo disponibile per i pazienti. Le aziende farmaceutiche che istituiscono lo studio di ricerca per il farmaco specifico, i centri di ipertensione polmonare che diventano siti partecipanti agli studi, e soprattutto i pazienti con ipertensione polmonare che si iscrivono agli studi di ricerca. La ricerca è un elemento così importante per portare nuove terapie sul mercato che la PHA (Pulmonary Hypertension Association) richiede che tutti i suoi centri di cura completi abbiano un dipartimento di ricerca pienamente funzionante.

Chi può partecipare alla ricerca sull’ipertensione polmonare

Ogni studio di ricerca ha regole severe su quali tipi di pazienti possono essere arruolati, come verrà somministrato il farmaco e quali misure saranno utilizzate per determinare i risultati dello studio. Molti degli studi hanno requisiti su quale terapia di fondo un paziente può essere in corso prima di essere arruolato nello studio. Per esempio, il protocollo (regole dello studio) potrebbe dire che un paziente non può essere in trattamento per l’ipertensione polmonare prima di iscriversi allo studio o il protocollo potrebbe dire che possono essere su Adcirca o Revatio ma non Letairis o Tracleer. Sta diventando sempre più difficile trovare pazienti affetti da ipertensione arteriosa polmonare da arruolare negli studi in quanto molti di loro stanno iniziando terapie con medici al di fuori delle cliniche specialistiche e si squalificano come candidati alla ricerca.

Passi per partecipare alla ricerca per l’ipertensione polmonare

La maggior parte dei centri di eccellenza per l’ipertensione polmonare partecipa a studi di ricerca. Se il medico con cui lavori attualmente non partecipa, informalo che vorresti saperne di più sugli studi di ricerca per i trattamenti dell’ipertensione polmonare. Potrebbero essere in grado di indirizzarti a un centro che sta attualmente arruolando pazienti negli studi.

La ricerca è completamente separata dalla gestione clinica del paziente, il che significa che il tuo attuale medico continuerà a partecipare alla tua cura. È importante che i potenziali pazienti che partecipano alla ricerca comprendano i rischi e i benefici dell’arruolamento in uno studio di ricerca e cosa ci si aspetta da loro durante lo studio. Al paziente verrà chiesto di portare a casa le informazioni sullo studio, di leggerle e di tornare per discutere eventuali domande o dubbi. Una volta che tutte le loro domande hanno avuto risposta, gli sarà chiesto di firmare un consenso informato se sono interessati a partecipare. È importante capire che mentre un medico può offrire al paziente la possibilità di partecipare a uno studio, la decisione spetta sempre al paziente. Alcuni pazienti vorranno partecipare alla ricerca ma non rientrano nelle regole specifiche degli studi di ricerca in corso che si stanno iscrivendo. Lo sponsor (di solito una società farmaceutica) dello studio è in definitiva responsabile di decidere quali pazienti sono ammissibili per l’arruolamento. Una volta arruolato in uno studio di ricerca, puoi scegliere di smettere in qualsiasi momento. Questo si chiama ritirare il consenso. Non sarete puniti o subirete conseguenze negative dal vostro medico se decidete di smettere di partecipare. Alcuni studi durano pochi mesi e altri durano molti anni.

Siamo molto entusiasti della ricerca. Attraverso la sua partecipazione siamo in grado di migliorare la cura di tutti i pazienti con PAH.