Trattamenti MDS: Più opzioni, migliori risultati

Il più alto standard di cura

Il nostro team MDS segue le linee guida riconosciute a livello internazionale del National Comprehensive Cancer Network per il trattamento del cancro – le linee guida di pratica clinica più complete e più frequentemente aggiornate disponibili in qualsiasi area della medicina. Elizabeth Griffiths, MD, Direttore di SMD al Roswell Park, è tra gli esperti nazionali che fanno parte del comitato NCCN che sviluppa le linee guida per le SMD.

La scelta del trattamento dipende da:

• Il tipo di SMD che hai
• La tua storia di malattia SMD nel tempo
• La tua età
• Il tuo punteggio di rischio di malattia IPSS (International Prognostic Scoring System) e il punteggio IPSS modificato.
• La sua salute generale
• Il suo profilo mutazionale

Il trattamento della SMD può includere:

• Sorveglianza attiva (“watchful waiting”)
• Terapia modificante la malattia – come la chemioterapia o terapie mirate – che può portare ad una sopravvivenza più lunga
• Cura di supporto (comprese trasfusioni di sangue, farmaci stimolanti il sangue e tecniche per rimuovere il ferro in eccesso dopo trasfusioni multiple)
• Trapianto di sangue e di midollo (BMT)
• Una combinazione di questi trattamenti

La chemioterapia, la terapia modificante la malattia e le cure di supporto possono aiutare ad alleviare i sintomi della SMD, limitare la gravità della malattia e prolungare la vita in qualche misura. Tuttavia, un trapianto di sangue e midollo (BMT) è l’unica cura potenziale per la SMD.

Sperimentazioni cliniche

Roswell Park offre sperimentazioni cliniche di nuovi trattamenti promettenti per la SMD. Informati sugli studi clinici e cerca gli studi clinici disponibili.

Terapia modificante la malattia

Due nuove terapie modificanti la malattia note come azanucleotidi stanno aiutando i pazienti con SMD ad ottenere un significativo sollievo dai sintomi nel tempo. L’azacitidina (Vidaza®) e la decitabina (Dacogen®) sono usate per tutti i sottotipi di SMD. La lenalidomide (Revlimid®) è usata solo per il trattamento del tipo di sindrome 5q.

Questi farmaci sono somministrati in basse dosi, rendendoli molto meno tossici delle chemioterapie standard. Molti pazienti che li ricevono scoprono che le loro cellule del sangue cominciano a lavorare in modo più efficace, migliorando significativamente la qualità della vita ed estendendo la sopravvivenza complessiva in una certa misura.

La chemioterapia

La chemioterapia può essere una parte importante del trattamento per molti pazienti con SMD, in particolare quelli con SMD ad alto o medio rischio 2.

Le SMD non possono essere curate con la chemioterapia. Un trapianto allogenico di midollo osseo (BMT) è l’unica cura potenziale per i pazienti con SMD.

Terapia di induzione

I pazienti la cui SMD si è trasformata in leucemia mieloide acuta a volte richiedono un trattamento più intenso, chiamato induzione. L’obiettivo della terapia di induzione è quello di causare una remissione completa, o assenza di cellule anormali nel midollo osseo. A seconda del paziente, possono essere utilizzati trattamenti a basso o ad alto dosaggio.

Perché la chemioterapia può anche danneggiare le cellule sane, i pazienti del Roswell Park che ricevono la terapia d’induzione sono ricoverati nella nostra unità di degenza all’avanguardia per circa un mese e sono assistiti da un team specializzato di infermieri.

Terapia di consolidamento o intensificazione

Per offrire le migliori possibilità di distruggere le cellule anormali rimanenti e prevenire il ritorno della malattia, vengono somministrati ulteriori cicli di chemioterapia ogni mese, su base ambulatoriale.

Trapianto di sangue e midollo

Il trapianto di sangue e midollo (BMT) offre l’unica possibilità di curare la SMD. Ecco perché i nostri medici lavorano con i nostri specialisti di BMT per valutare tutti i nostri pazienti MDS su base continua, per determinare chi potrebbe beneficiare della procedura. Questo aiuta a garantire che tutto sia a posto e pronto a partire se un trapianto dovesse essere necessario.

Siamo stati tra i primi centri al mondo a offrire abitualmente il BMT. Oggi siamo la sede del più esperto servizio di BMT per adulti del Western New York, eseguendo 160-180 trapianti ogni anno e offrendo due tipi di BMT – compreso un basso dosaggio, o “mini-trapianto” – per i pazienti MDS idonei. Siamo un Blue Cross/Blue Shield Blue Distinction Center per i trapianti e siamo stati designati come Centro di Eccellenza da Optum, MultiPlan, Interlink e Cigna Life Source.

Il nostro Centro di Terapia Cellulare per Trapianti & dispone di 14 stanze private per i pazienti che sono filtrate con HEPA per mantenere il massimo livello di protezione dagli agenti patogeni trasportati dall’aria. Gli infermieri sono appositamente addestrati nella gestione e nella cura dei pazienti BMT, che hanno esigenze speciali a causa del loro sistema immunitario indebolito.

BMT allogenico

In un trapianto allogenico, il tuo midollo osseo malato viene distrutto con chemioterapia e/o radiazioni, e successivamente ricevi cellule staminali da un donatore sano in una procedura chiamata salvataggio.

I nostri esperti BMT hanno anche competenze speciali con trapianto a basso dosaggio, o mini-trapianto. Questa procedura richiede dosi più basse di chemioterapia e radiazioni, ma raggiunge gli stessi tassi di successo dei trapianti che utilizzano dosi elevate. Come risultato, molti pazienti MDS che una volta non erano idonei per il BMT possono ora essere in grado di sottoporsi alla procedura al Roswell Park.

BMT autologo

Per un trapianto autologo, le vostre cellule staminali sono raccolte in anticipo, in un momento in cui avete poca o nessuna evidenza di malattia nel vostro sangue. Poi qualsiasi malattia rimanente nel tuo corpo viene distrutta con la chemioterapia e/o le radiazioni. In seguito, le cellule staminali raccolte in precedenza ti vengono restituite, in una procedura chiamata salvataggio. Il BMT autologo non è generalmente usato per il trattamento delle SMD.

Sopravvivenza a lungo termine

Roswell Park è stato tra i primi centri al mondo ad offrire abitualmente trapianti di sangue e midollo (cellule staminali), e abbiamo costantemente ottimi risultati di sopravvivenza dei pazienti. In un periodo di sette anni, i nostri pazienti sottoposti a trapianto allogenico (che coinvolge un donatore) hanno avuto una sopravvivenza uguale o significativamente migliore di quella prevista rispetto a ciò che ci si sarebbe aspettato in base all’età del paziente, ad altri problemi di salute esistenti, al fatto che il paziente fosse o meno in remissione al momento del trapianto e quanto strettamente il paziente fosse abbinato al donatore. Attribuiamo questo successo al nostro team altamente specializzato nella cura dei pazienti, allo stretto rapporto di lavoro tra i membri del team e alla nostra attenzione per la ricerca di laboratorio mentre cerchiamo continuamente nuove potenziali opzioni di trattamento.