Forskning, livstid och prognos för PH

Större utveckling inom pulmonell hypertoni som påverkar prognosen

1. Godkännande av initialbehandling med Letairis och Adcirca

Ambition-studien har förstärkt vikten av en aggressiv tidig behandling för behandling av PAH. Även om denna studie inte bevisade någon mortalitetsfördel fanns det dramatiska förbättringar av den kliniska försämringen.

2. Tillgång till orala prostanoidmediciner (Orenitram och Uptravi)

Orenitrams godkännande, även om det är en spännande utveckling, översätts inte till uppmätta förbättringar av utfallet för de flesta av de studerade patienterna. Vi bör vara försiktiga med detta medel. Däremot har Uptravi visat sig minska graden av klinisk försämring hos PAH-patienter.

3. Nya data publicerade om antikoagulationens roll

Två nyligen publicerade publikationer försökte belysa antikoagulationens roll vid PAH. Tyvärr var budskapet mycket förvirrande för patienter med idiopatisk PAH. För patienter med andra typer av PAH var budskapet mer konsekvent – ingen fördel med antikoagulation.

De bästa tillgängliga uppgifterna för att fastställa förväntad livslängd vid pulmonell hypertoni

Vi måste först erkänna att vi inte har något bra sätt att förutsäga en enskild patients förväntade livslängd. Vad vi har är data som tittar på flera stora patientgrupper under många år. Dessa uppgifter samlades till största delen in i början av 2000-talet som en del av Reveal-registret och återspeglar därför inte dagens bästa vård. Vad dessa data visade oss är att i denna grupp av 2 635 patienter var den totala ettårsöverlevnaden 85 %, treårsöverlevnaden 68 %, femårsöverlevnaden 57 % och sjuårsöverlevnaden 49 %.

En närmare granskning av dessa data visade oss också att vissa egenskaper förutspår en större sannolikhet för att det ska gå dåligt. Dessa egenskaper slås samman under begreppet ”högriskegenskaper”. Vissa egenskaper förutspår ett mycket bättre förlopp och benämns ”lågriskegenskaper”.

Hur länge kan jag förvänta mig att leva med pulmonell hypertoni?

Och trots att pulmonell arteriell hypertoni upptäcktes 1891 fanns det inga kända behandlingar för sjukdomen förrän 1994 då Flolan introducerades. Innan detta läkemedel släpptes var prognosen och den förväntade livslängden för en patient med pulmonell hypertoni cirka 3 år och det tog i genomsnitt 2 år att ställa en korrekt diagnos på en patient. Flolan var det första läkemedlet som ökade den förväntade livslängden med upp till 5 år för patienter med pulmonell hypertoni. Även om vi för närvarande inte har något botemedel mot sjukdomen har flera fler behandlingar godkänts för PAH tack vare forskningen. Under de senaste 20 åren har vi gått från inga läkemedel för behandling av PAH till över 10 läkemedel. Ännu fler läkemedel håller på att studeras. Vi är optimistiska om att våra patienter kommer att fortsätta att uppleva längre överlevnad och bättre livskvalitet.

För att upprepa detta har ingen läkare en kristallkula. I allmänhet lever dock patienter som passar in i lågriskgruppen (ovan) i mer än 10 år. När patienterna börjar få fler och fler högriskegenskaper minskar överlevnaden. Hos mina patienter som har alla högriskfunktioner, trots min mest aggressiva kombination av läkemedel, börjar vi ofta tala om lungtransplantation.

Forskning av behandlingar och ett möjligt botemedel mot pulmonell hypertoni

Den bästa nyheten av alla för patienter med PAH är att vi har en rik pipeline av nya läkemedel som studeras för PAH. Vi är fortfarande mycket optimistiska om att vi kommer att fortsätta att förbättra våra patienters överlevnad. Jag uppmuntrar mina patienter att vara en del av processen för att förbättra patienternas resultat genom att delta i kliniska forskningsförsök.

Nyckelaktörer inom forskning om pulmonell hypertoni

Framstegen i behandlingen av patienter med pulmonell hypertoni skulle inte ha varit möjliga utan forskning. Det finns flera nyckelaktörer för att föra ut ett läkemedel på marknaden eller göra det tillgängligt för patienter. Läkemedelsföretagen som sätter upp forskningsstudier för det specifika läkemedlet, de centra för lunghypertension som blir deltagande platser för studierna och viktigast av allt de patienter med lunghypertension som anmäler sig till forskningsstudierna. Forskning är en så viktig del för att få ut nya terapier på marknaden att PHA (Pulmonary Hypertension Association) kräver att alla deras Comprehensive Care Centers ska ha en fullt fungerande forskningsavdelning.

Vem kan delta i forskning om pulmonell hypertoni

Varje forskningsstudie har strikta regler för vilka typer av patienter som får delta, hur läkemedlet ska administreras och vilka mätningar som ska användas för att fastställa resultaten av studien. Många av studierna har krav på vilken bakgrundsbehandling en patient kan ha innan han eller hon deltar i studien. I protokollet (studiens regler) kan det till exempel stå att en patient inte får ta någon behandling mot pulmonell hypertoni innan han eller hon deltar i studien, eller så kan det stå att patienten får ta Adcirca eller Revatio men inte Letairis eller Tracleer. Det blir allt svårare att hitta patienter med pulmonell hypertoni som kan delta i studier eftersom många av dem påbörjar behandlingar hos läkare utanför specialistkliniker och diskvalificerar sig själva som forskningskandidater.

Steg för att delta i forskning om pulmonell hypertoni

De flesta kompetenscentrum för pulmonell hypertoni deltar i forskningsstudier. Om den läkare du för närvarande arbetar med inte deltar, informera dem om att du vill veta mer om forskningsstudier för behandlingar av pulmonell hypertoni. De kanske kan hänvisa dig till ett centrum som för närvarande rekryterar patienter till studier.

Forskning är helt skilt från klinisk behandling av patienten, vilket innebär att din nuvarande läkare kommer att fortsätta att delta i din vård. Det är viktigt att potentiella forskningspatienter förstår riskerna och fördelarna med att delta i en forskningsstudie och vad som förväntas av dem under hela studien. Patienten kommer att uppmanas att ta med sig information om studien hem och läsa igenom den och komma tillbaka för att diskutera eventuella frågor eller funderingar. När alla deras frågor har besvarats kommer de att uppmanas att skriva under ett informerat samtycke om de är intresserade av att delta. Det är viktigt att förstå att även om en läkare kan erbjuda patienten chansen att delta i en studie är beslutet alltid upp till patienten. Vissa patienter vill delta i forskning men passar inte in i de särskilda reglerna för de aktuella forskningsstudier som pågår. Studiens sponsor (vanligtvis ett läkemedelsföretag) är i slutändan ansvarig för att avgöra vilka patienter som är berättigade att delta. När du väl är inskriven i en forskningsstudie kan du välja att sluta när som helst. Detta kallas att återkalla samtycket. Du kommer inte att straffas eller drabbas av några negativa konsekvenser från din läkare om du väljer att sluta delta. Vissa studier pågår i några månader och andra i många år.

Vi är mycket entusiastiska över forskning. Genom ditt deltagande kan vi förbättra vården för alla patienter med PAH.